Vés al contingut

Teràpia Gènica i Cel·lular

Un dels projectes de recerca en què treballem té com a objectiu desenvolupar una estratègia d'edició gènica que combina vectors virals i no virals per a tractar l’encefalomiopatia neurogastrointestinal mitocondrial (MNGIE), causada per mutacions inactivadores en el gen de la timidina fosforilasa, i que ja ha demostrat eficàcia terapèutica en un model animal de la malaltia.

A més, en col·laboració amb el grup de Neuropediatria (Dra. F. Munell) i el del Dr. R. Hernández (Universitat de Navarra), estem investigant una altra aproximació de teràpia gènica basada en vectors adenovirals d'alta capacitat en un model murí de distròfia muscular congènita de tipus 1A (DMC1A).

Finalment, col·laborem amb el grup del Dr. J. Verdaguer (Universitat de Lleida) en la recerca del mecanisme d'acció, activitat citolítica i proinflamatòria, així com de diverses aplicacions biomèdiques d'una nova família de pèptids derivats dels filaments intermedis que han estat descoberts per casualitat.

Equip

Jordi Barquinero Mañez

Jordi Barquinero Mañez

Cap de grup
Teràpia gènica i cel·lular
Llegir més
Rocío Piñera Moreno

Rocío Piñera Moreno

Auxiliar de recerca
Teràpia gènica i cel·lular
Llegir més
Jordi Barquinero Mañez

Jordi Barquinero Mañez

Cap de grup
Teràpia gènica i cel·lular
Llegir més
Rocío Piñera Moreno

Rocío Piñera Moreno

Auxiliar de recerca
Teràpia gènica i cel·lular
Llegir més

Línies de recerca

Preclinical studies on gene therapy for Mitochondrial NeuroGastroIntestinal Encephalomyopathy (MNGIE)

IP: -

Teràpia gènica de la distròfia muscular congènita per deficiència de merosina

Desenvolupament d’una nova estratègia de teràpia gènica basada en vectors adenovirals d’alta capacitat, que es realitza en col·laboració amb el grup del Dr. Rubén Hernández, de la Universitat de Navarra.

IP: Jordi Barquinero Mañez

Tolerance induction by hematopoietic gene therapy targeting myeloid cells in a murine model of autoimmunity (EAE)

IP: -

Projectes

Teràpia gènica en MDC1A

IP: Jordi Barquinero Mañez
Col·laboradors: Laia Perez Lasarte, Maria Pallares Masmitja
Entitat finançadora: Ministerio de Ciencia e Innovación-MICINN
Finançament: 67400
Referència: JDC2022-049508-I
Durada: 01/01/2024 - 31/12/2025

Ministerio de Ciencia

Fisiologia i fisiopatologia digestiva

IP: Chaysavanh Manichanh
Col·laboradors: Itxarone Izaskun Bilbao Aguirre, Zaida Soler Luque, Jordi Barquinero Mañez, Oscar Segarra Canton, Gerard Serrano Gomez, Cristina Dopazo Taboada, Rocío Piñera Moreno
Entitat finançadora: Agència Gestió Ajuts Universitaris i de Recerca
Finançament: 40000
Referència: 2021 SGR 00459
Durada: 01/01/2022 - 30/06/2025

Distrofia muscular congénita tipo 1A: inhibición de la fibrosis y corrección mediante edición génica

IP: Jordi Barquinero Mañez
Col·laboradors: Laura Costa Comellas, Francina Munell Casadesus, David Gómez Andrés, Rocío Piñera Moreno, Maria Pallares Masmitja
Entitat finançadora: Instituto de Salud Carlos III
Finançament: 117370
Referència: PI22/01027
Durada: 01/01/2023 - 31/12/2025

Desarrollo de una nueva estrategia de terapia génica y adecuación de una cohorte de pacientes para ensayos clínicos en distrofia muscular congénita por déficit de merosina

IP: Jordi Barquinero Mañez
Col·laboradors: Francina Munell Casadesus, Esther Toro Tamargo
Entitat finançadora: Instituto de Salud Carlos III
Finançament: 139150
Referència: PI19/00295
Durada: 01/01/2020 - 30/06/2024

Publicacions

Absence of p.R50X Pygm read-through in McArdle disease cellular models.

PMID: 31848135
Revista: Disease Models & Mechanisms
Any: 2020
Referència: Dis Model Mech. 2020 Jan 13;13(1). pii: dmm.043281. doi: 10.1242/dmm.043281.
Factor d'impacte: 4.651
Tipus de publicació: Article en revista internacional
Autors: Tarraso, Guillermo, Real-Martinez, Alberto, Pares, Marta, Romero-Cortadellas, Lidia, Puigros, Laura, de Luna, Noemi, Brull, Astrid, Martin, Miguel Angel, Arenas, Joaquin, Lucia, Alejandro et al.
DOI: 10.1242/dmm.043281

Myeloid-derived suppressor cells can be efficiently generated from human hematopoietic progenitors and peripheral blood monocytes.

PMID: 28108746
Revista: IMMUNOLOGY AND CELL BIOLOGY
Any: 2017
Referència: Immunol Cell Biol. 2017 Jul;95(6):538-548. doi: 10.1038/icb.2017.4. Epub 2017 Jan 21.
Factor d'impacte: 4.557
Tipus de publicació: Article en revista internacional
Autors: Casacuberta-Serra, Silvia, Pares, Marta, Golbano, Arantxa, Coves, Elisabet, Espejo, Carmen, Barquinero, Jordi et al.
DOI: 10.1038/icb.2017.4

Tesis

Desenvolupament de noves estratègies terapéutiques per les distròfies musculars

Doctorand: Penelope Romero Duque
Director/s: Francina Munell Casadesus, Jordi Barquinero Mañez
Universitat: Universidad Autònoma de Barcelona
Any: 2022

Preclinical assessment of a gene editing approach for MNGIE

Doctorand: Marta Parés Casellas
Director/s: Jordi Barquinero Mañez
Universitat: Universidad Autònoma de Barcelona
Any: 2020

Antigen-specific MDSCs induce immunological tolerance in an experimental model of multiple sclerosis. Generation of human MDSCs from hematopoietic progenitors as a therapeutic tool

Doctorand: Silvia Casacuberta Serra
Director/s: Jordi Barquinero Mañez, Carmen Espejo Ruiz
Universitat: Universidad Autònoma de Barcelona
Any: 2016

Estudio de los mecanismos terapéuticos en la inducción de tolerancia inmunológica en un modelo animal de esclerosis múltiple

Doctorand: Alba Gomez Morago
Director/s: Jordi Barquinero Mañez, Carmen Espejo Ruiz
Universitat: Universidad Autònoma de Barcelona
Any: 2012

Estudios preclínicos de terapia génica basada en células madre hematopoyéticas para el MNGIE

Doctorand: Javier Torres Torronteras
Director/s: Ramon Martí Seves, Jordi Barquinero Mañez
Universitat: Universidad Autònoma de Barcelona
Any: 2011

Actualitat

Notícies

Durant dos dies experts han presentat els últims avanços en vectors, les diferents tècniques de modificació de gens i la transferència a la pràctica clínica.