Teràpia Gènica i Cel·lular
Un dels projectes de recerca en què treballem té com a objectiu desenvolupar una estratègia d'edició gènica que combina vectors virals i no virals per a tractar l’encefalomiopatia neurogastrointestinal mitocondrial (MNGIE), causada per mutacions inactivadores en el gen de la timidina fosforilasa, i que ja ha demostrat eficàcia terapèutica en un model animal de la malaltia.
A més, en col·laboració amb el grup de Neuropediatria (Dra. F. Munell) i el del Dr. R. Hernández (Universitat de Navarra), estem investigant una altra aproximació de teràpia gènica basada en vectors adenovirals d'alta capacitat en un model murí de distròfia muscular congènita de tipus 1A (DMC1A).
Finalment, col·laborem amb el grup del Dr. J. Verdaguer (Universitat de Lleida) en la recerca del mecanisme d'acció, activitat citolítica i proinflamatòria, així com de diverses aplicacions biomèdiques d'una nova família de pèptids derivats dels filaments intermedis que han estat descoberts per casualitat.
