Vés al contingut

Teràpia Gènica i Cel·lular

Un dels projectes de recerca en què treballem té com a objectiu desenvolupar una estratègia d'edició gènica que combina vectors virals i no virals per a tractar l’encefalomiopatia neurogastrointestinal mitocondrial (MNGIE), causada per mutacions inactivadores en el gen de la timidina fosforilasa, i que ja ha demostrat eficàcia terapèutica en un model animal de la malaltia.

A més, en col·laboració amb el grup de Neuropediatria (Dra. F. Munell) i el del Dr. R. Hernández (Universitat de Navarra), estem investigant una altra aproximació de teràpia gènica basada en vectors adenovirals d'alta capacitat en un model murí de distròfia muscular congènita de tipus 1A (DMC1A).

Finalment, col·laborem amb el grup del Dr. J. Verdaguer (Universitat de Lleida) en la recerca del mecanisme d'acció, activitat citolítica i proinflamatòria, així com de diverses aplicacions biomèdiques d'una nova família de pèptids derivats dels filaments intermedis que han estat descoberts per casualitat.

Actualitat

Notícies

Els recursos permetran accelerar la fase preclínica i explorar l'aplicació de la seva immunoteràpia en altres tipus de càncer.

Entendre la història natural de la malaltia ajudarà a dissenyar assaigs clínics i desenvolupar noves teràpies per millorar la qualitat de vida dels pacients.

Durant dos dies experts han presentat els últims avanços en vectors, les diferents tècniques de modificació de gens i la transferència a la pràctica clínica.