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Terapia Génica y Celular

Uno de nuestros actuales proyectos de investigación tiene como objetivo desarrollar una estrategia de edición génica que combine vectores virales y no virales para tratar la Encefalomiopatía Neurogastrointestinal Mitocondrial (MNGIE), causada por mutaciones inactivadoras en el gen de la timidina fosforilasa, y que ya ha demostrado eficacia terapéutica en un modelo animal de la enfermedad.

Por otra parte, en colaboración con el grupo de Neuropediatría (Dra. F. Munell) y del Dr. R. Hernández (Universidad de Navarra), estamos investigando otra aproximación de terapia génica basada en vectores adenovirales de alta capacidad en un modelo murino de distrofia muscular congénita tipo 1A (DMC1A).

Finalmente, en colaboración con el grupo del Dr. J. Verdaguer (Universidad de Lérida), investigamos el mecanismo de acción, la actividad citolítica y proinflamatoria, así como diversas aplicaciones potenciales en biomedicina de una nueva familia de péptidos derivados de los filamentos intermedios que han sido descubiertos por casualidad.

Equipo

Jordi Barquinero Mañez

Jordi Barquinero Mañez

Jefe de grupo
Terapia Génica y Celular
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Behr , Anna Jeanne

Behr , Anna Jeanne

Investigador predoctoral
Terapia Génica y Celular
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Rocío Piñera Moreno

Rocío Piñera Moreno

Auxiliar de investigación
Terapia Génica y Celular
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Jordi Barquinero Mañez

Jordi Barquinero Mañez

Jefe de grupo
Terapia Génica y Celular
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Behr , Anna Jeanne

Behr , Anna Jeanne

Investigador predoctoral
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Rocío Piñera Moreno

Rocío Piñera Moreno

Auxiliar de investigación
Terapia Génica y Celular
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Líneas de investigación

Preclinical studies on gene therapy for Mitochondrial NeuroGastroIntestinal Encephalomyopathy (MNGIE)

IP: -

Terapia génica de la distrofia muscular congénita por deficiencia de merosina

Desarrollo de una nueva estrategia de terapia génica basada en vectores adenovirales de alta capacidad, que realizamos en colaboración con el grup del Dr. Rubén Hernández, de la Universidad de Navarra.

IP: Barquinero Mañez, Jordi

Tolerance induction by hematopoietic gene therapy targeting myeloid cells in a murine model of autoimmunity (EAE)

IP: -

Proyectos

Fisiologia i fisiopatologia digestiva

IP: Manichanh , Chaysavanh
Colaboradores: Bilbao Aguirre, Itxarone Izaskun, Soler Luque, Zaida, Barquinero Mañez, Jordi, Oscar Segarra Canton, Serrano Gomez, Gerard, Cristina Dopazo Taboada, Piñera Moreno, Rocío, Fisiologia i fisiopatologia digestiva
Entidad financiadora: AGAUR no fer servir-correcte 4301-37
Financiación: 40000
Referencia: 2021 SGR 00459
Duración: 01/01/2022 - 31/12/2024

Distrofia muscular congénita tipo 1A: inhibición de la fibrosis y corrección mediante edición génica

IP: Barquinero Mañez, Jordi
Colaboradores: Costa Comellas, Laura, Munell Casadesus, Francina, Gómez Andrés, David, Piñera Moreno, Rocío
Entidad financiadora: Instituto de Salud Carlos III
Financiación: 117370
Referencia: PI22/01027
Duración: 01/01/2023 - 31/12/2025

Desarrollo de una nueva estrategia de terapia génica y adecuación de una cohorte de pacientes para ensayos clínicos en distrofia muscular congénita por déficit de merosina

IP: Barquinero Mañez, Jordi
Colaboradores: Munell Casadesus, Francina, Toro Tamargo, Esther
Entidad financiadora: Instituto de Salud Carlos III
Financiación: 139150
Referencia: PI19/00295
Duración: 01/01/2020 - 30/06/2024

Publicaciones

Absence of p.R50X Pygm read-through in McArdle disease cellular models.

PMID: 31848135
Revista: Disease Models & Mechanisms
Año: 2020
Referencia: Dis Model Mech. 2020 Jan 13;13(1). pii: dmm.043281. doi: 10.1242/dmm.043281.
Factor de impacto: 4.651
Tipo de publicación: Artículo en revista internacional
Autores: Tarraso, Guillermo, Real-Martinez, Alberto, Pares, Marta, Romero-Cortadellas, Lidia, Puigros, Laura, de Luna, Noemi, Brull, Astrid, Martin, Miguel Angel, Arenas, Joaquin, Lucia, Alejandro et al.
DOI: 10.1242/dmm.043281

Myeloid-derived suppressor cells can be efficiently generated from human hematopoietic progenitors and peripheral blood monocytes.

PMID: 28108746
Revista: IMMUNOLOGY AND CELL BIOLOGY
Año: 2017
Referencia: Immunol Cell Biol. 2017 Jul;95(6):538-548. doi: 10.1038/icb.2017.4. Epub 2017 Jan 21.
Factor de impacto: 4.557
Tipo de publicación: Artículo en revista internacional
Autores: Casacuberta-Serra, Silvia, Pares, Marta, Golbano, Arantxa, Coves, Elisabet, Espejo, Carmen, Barquinero, Jordi et al.
DOI: 10.1038/icb.2017.4

Tesis

Desenvolupament de noves estratègies terapéutiques per les distròfies musculars

Doctorando: Penelope Romero Duque
Director/es: Francina Munell Casadesus, Jordi Barquinero Mañez
Universidad: Universidad Autònoma de Barcelona
Año: 2022

Preclinical assessment of a gene editing approach for MNGIE

Doctorando: Marta Parés Casellas
Director/es: Jordi Barquinero Mañez
Universidad: Universidad Autònoma de Barcelona
Año: 2020

Antigen-specific MDSCs induce immunological tolerance in an experimental model of multiple sclerosis. Generation of human MDSCs from hematopoietic progenitors as a therapeutic tool

Doctorando: Silvia Casacuberta Serra
Director/es: Jordi Barquinero Mañez, Carmen Espejo Ruiz
Universidad: Universidad Autònoma de Barcelona
Año: 2016

Estudio de los mecanismos terapéuticos en la inducción de tolerancia inmunológica en un modelo animal de esclerosis múltiple

Doctorando: Alba Gomez Morago
Director/es: Jordi Barquinero Mañez, Carmen Espejo Ruiz
Universidad: Universidad Autònoma de Barcelona
Año: 2012

Estudios preclínicos de terapia génica basada en células madre hematopoyéticas para el MNGIE

Doctorando: Javier Torres Torronteras
Director/es: Ramon Martí Seves, Jordi Barquinero Mañez
Universidad: Universidad Autònoma de Barcelona
Año: 2011

Actualidad

Noticias

Durante dos días expertos han presentado los últimos avances en vectores, las diferentes técnicas de modificación de genes y la transferencia a la práctica clínica.

Ofertas de trabajo

Predoctoral Researcher-Gene Therapy Group for Nervous System.
Fecha de inicio:
23/11/2023
Fecha final:
14/12/2023
Documento: Descargar
Laboratory Technician - Gene and Cell Therapy
Fecha de inicio:
05/06/2018
Fecha final:
13/06/2018
Documento: Descargar
Technician position
Fecha de inicio:
31/03/2016
Fecha final:
06/04/2016
Documento: Descargar