Terapia Génica y Celular
Uno de nuestros actuales proyectos de investigación tiene como objetivo desarrollar una estrategia de edición génica que combine vectores virales y no virales para tratar la Encefalomiopatía Neurogastrointestinal Mitocondrial (MNGIE), causada por mutaciones inactivadoras en el gen de la timidina fosforilasa, y que ya ha demostrado eficacia terapéutica en un modelo animal de la enfermedad.
Por otra parte, en colaboración con el grupo de Neuropediatría (Dra. F. Munell) y del Dr. R. Hernández (Universidad de Navarra), estamos investigando otra aproximación de terapia génica basada en vectores adenovirales de alta capacidad en un modelo murino de distrofia muscular congénita tipo 1A (DMC1A).
Finalmente, en colaboración con el grupo del Dr. J. Verdaguer (Universidad de Lérida), investigamos el mecanismo de acción, la actividad citolítica y proinflamatoria, así como diversas aplicaciones potenciales en biomedicina de una nueva familia de péptidos derivados de los filamentos intermedios que han sido descubiertos por casualidad.
