L’aportació de 25.000 euros és destinada a l’equip del Miguel Chillón, cap del grup Terapia gènica al sistema nerviós al Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR).

La Fundació Gen Rebelde GNB1 és una entitat sense ànim de lucre impulsada per famílies afectades per l’encefalopatia GNB1 i creada amb l’objectiu de promoure la recerca científica, fomentar la col·laboració entre investigadors, clínics i pacients, i donar suport a les famílies. La seva activitat se centra especialment en l’impuls de projectes de recerca com la teràpia gènica i en la generació d’iniciatives que contribueixin a accelerar el desenvolupament de noves opcions terapèutiques per a aquesta malaltia minoritària.

El projecte, titulat “Teràpia gènica per a l’encefalopatia GNB1”, es troba actualment en una fase intermèdia de desenvolupament i se centra en la generació i validació de vectors virals adenoassociats (AAV) per corregir aquesta malaltia neurodegenerativa ultrarara. L’equip investigador ja ha desenvolupat models cel·lulars derivats de pacients i treballa actualment en la validació d’un model animal que permeti avaluar la seguretat, l’eficàcia i els mecanismes moleculars implicats en aquesta possible estratègia terapèutica.

L’aportació de la Fundació Gen Rebelde permet continuar avançant en el desenvolupament d’aquesta línia de recerca amb l’objectiu d’establir les bases d’una futura teràpia que pugui ser aplicada als pacients.

Una donació impulsada per la solidaritat

"Aquesta contribució ha estat possible gràcies al compromís de nombroses persones, empreses i entitats que han col·laborat en diverses iniciatives solidàries organitzades al llarg de l’últim any", afegeix Marc León, fundador de la fundació.

Entre elles destaca la implicació de Levante Street Food i la seva comunitat de Caños de Meca, organitzadors i voluntaris de la tercera edició del Levante Aid Fest. També hi han contribuït els impulsors i col·laboradors dels mercadets solidaris celebrats a València, Mallorca i Cadis, així com diverses activitats de suport a la fundació organitzades a Albacete i Múrcia.

Des de la Fundació Gen Rebelde han volgut expressar el seu agraïment a totes les persones que han contribuït a fer possible aquesta donació. “Cada gest suma. Cada iniciativa impulsa la recerca. I cada pas ens apropa al futur que els nostres fills mereixen”, destaquen des de l’entitat.

La col·laboració entre associacions de pacients, societat civil i institucions científiques és clau per impulsar la recerca en malalties ultrarares com l’encefalopatia GNB1, on l’avenç del coneixement depèn en gran manera del suport social i d’iniciatives solidàries com aquesta.