La aportación de 25.000 euros está destinada al equipo de Miguel Chillón, jefe del grupo de Terapia Génica en el Sistema Nervioso en el Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR).

La Fundación Gen Rebelde GNB1 es una entidad sin ánimo de lucro impulsada por familias afectadas por la encefalopatía GNB1 y creada con el objetivo de promover la investigación científica, fomentar la colaboración entre investigadores, clínicos y pacientes, y apoyar a las familias. Su actividad se centra especialmente en el impulso de proyectos de investigación como la terapia génica y en la generación de iniciativas que contribuyan a acelerar el desarrollo de nuevas opciones terapéuticas para esta enfermedad minoritaria.

El proyecto, titulado “Terapia génica para la encefalopatía GNB1”, se encuentra actualmente en una fase intermedia de desarrollo y se centra en la generación y validación de vectores virales adenoasociados (AAV) para corregir esta enfermedad neurodegenerativa ultrarrara. El equipo investigador ya ha desarrollado modelos celulares derivados de pacientes y trabaja actualmente en la validación de un modelo animal que permita evaluar la seguridad, la eficacia y los mecanismos moleculares implicados en esta posible estrategia terapéutica.

La aportación de la Fundación Gen Rebelde permite seguir avanzando en el desarrollo de esta línea de investigación con el objetivo de establecer las bases de una futura terapia que pueda ser aplicada a los pacientes.

Una donación impulsada por la solidaridad

"Esta contribución ha sido posible gracias al compromiso de numerosas personas, empresas y entidades que han colaborado en diversas iniciativas solidarias organizadas a lo largo del último año", añade Marc León, fundador de la fundación.

Entre ellas destaca la implicación de Levante Street Food y su comunidad de Caños de Meca, organizadores y voluntarios de la tercera edición del Levante Aid Fest. También han contribuido los impulsores y colaboradores de los mercadillos solidarios celebrados en Valencia, Mallorca y Cádiz, así como diversas actividades de apoyo a la fundación organizadas en Albacete y Murcia.

Desde la Fundación Gen Rebelde han querido expresar su agradecimiento a todas las personas que han contribuido a hacer posible esta donación. “Cada gesto suma. Cada iniciativa impulsa la investigación. Y cada paso nos acerca al futuro que nuestros hijos merecen”, destacan desde la entidad.

La colaboración entre asociaciones de pacientes, sociedad civil e instituciones científicas es clave para impulsar la investigación en enfermedades ultrarraras como la encefalopatía GNB1, donde el avance del conocimiento depende en gran medida del apoyo social y de iniciativas solidarias como esta.