El Dr. Lucas Moreno, cap del Servei d’Oncologia i Hematologia Pediàtriques de l’Hospital Universitari Vall d’Hebron i del grup de Càncer i Malalties Hematològiques Infantils del Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR), ha participat en un document de consens mundial sobre recomanacions per a portar a terme assaigs clínics de fase primerenca amb combinacions de fàrmacs per al tractament del càncer pediàtric. Es tracta d’un treball conjunt entre clínics, estadístics, experts en regulació i pacients experts d’Europa i Amèrica del Nord que es publica a la revista Journal of Clinical Oncology.

El desenvolupament de noves teràpies per a infants amb càncer és necessari per millorar l’evolució dels pacients i reduir els efectes secundaris a curt i llarg termini. L’experiència prèvia suggereix que l’ús de diversos agents simultàniament pot ser més eficaç que el tractament amb un sol fàrmac i pot ajudar a evitar resistències. Per tal d’avaluar les possibles combinacions de fàrmacs, un treball internacional presenta un document de consens per maximitzar l’eficiència dels assaigs clínics en fases primerenques que es duen a terme. “L’objectiu és fer una avaluació ràpida i eficient per avaluar les combinacions de fàrmacs sense comprometre la seguretat ni incrementar la toxicitat. D’aquesta manera, esperem accelerar l’arribada de noves teràpies als pacients”, afirma el Dr. Moreno. En l’actualitat hi ha 287 assaigs clínics primerencs de combinacions de fàrmacs per al càncer pediàtric en marxa.

Els autors exposen l’interès en els assaigs clínics de plataforma, en què es poden estudiar a la vegada diferents combinacions de fàrmacs i analitzar les diferències respecte a la monoteràpia amb el tractament habitual. Es recomana, a més, que es duguin a terme al mateix temps la fase I i la fase II per aconseguir resultats més ràpids i, a la vegada, reduir els recursos necessaris. S’afavoreix també que s’inclogui inicialment un nombre reduït de pacients per determinar les dosis segures i conèixer aviat si és adequat continuar amb el tractament.

Tot i que l’objectiu dels assaigs és donar resposta a una pregunta científica sobre l’eficàcia i seguretat dels tractaments, és necessari tenir en compte que en aquests tipus d’estudis els pacients participen amb l’esperança que també pugui beneficiar-los a ells directament. És per això que és essencial fer una bona selecció dels pacients i utilitzar dosis que s’espera que tinguin bons resultats. Pel que fa a la dosi, es recomana que s’ajusti segons la utilitzada en adults i la superfície corporal del pacient.

Finalment, el treball posa èmfasi en la inclusió de la veu dels pacients i de les seves famílies, així com tenir en compte experts en regulació des de l’inici del desenvolupament clínic de tractaments per al càncer pediàtric.