Investigadors del grup de Recerca Translacional en Càncer en la Infància i l’Adolescència en col·laboració amb el grup de Recerca Biomèdica en Urologia del Vall d’Hebron Recerca han demostrat l’eficàcia contra el neuroblastoma d’un nou fàrmac contra la proteïna KIF11, un regulador de la divisió de les cèl·lules que es troba alterat freqüentment en tumors, tant de l'adult com infantils. Els resultats s’han publicat recentment a la revista Clinical and Translational Medicine.

Tot i la condició de malaltia rara que tenen els tumors infantils, segueixen sent la primera causa de mort en nens per malaltia. Particularment, el neuroblastoma representa entre el 8% i el 10% de tots els càncers infantils i el 15% de totes les morts per càncer en nens. Els neuroblastomes més agressius creixen molt ràpidament i per tant, depenen d’una maquinària cel·lular que pugui suportar aquest ritme. KIF11 és un element clau dins d’aquest sistema i és absolutament necessària perquè les cèl·lules tumorals puguin seguir dividint-se. Aquest estudi ha analitzat l’efecte terapèutic d’un nou fàrmac contra KIF11 anomenat 4SC-205. A diferència d’altres inhibidors de KIF11, el fàrmac 4SC-205 es pot administrar de forma oral, el que permet administracions més seguides, però amb dosis més baixes, millorant així la seva tolerabilitat i mantenint el seu efecte anti-tumoral.

Els autors van fer servir models de ratolí* generats a partir de tumors de pacients de Vall d’Hebron, mètode que representa la realitat dels nens i nenes amb neuroblastomes. El tractament amb 4SC-205 va ser molt efectiu reduint el creixement dels tumors en més d’un 90%. “L’efecte del fàrmac en els nostres models de neuroblastoma en ratolí és molt contundent”, afirma Marc Masanas, investigador del grup de Recerca Translacional en Càncer en la Infància i l’Adolescència del Vall d’Hebron Recerca i primer autor d’aquest estudi. El fàrmac també va ser eficaç atacant a metàstasis en el fetge i medul·la òssia, dos dels òrgans majoritàriament afectats per la metàstasi en neuroblastoma.

L’estudi té també en compte el camí per a poder incorporar aquest tractament en pacients. Per fer-ho, es va estudiar l’efecte del fàrmac 4SC-205 en combinació amb altres fàrmacs que es fan servir davant al neuroblastoma. En tots ells es va comprovar que el 4SC-205 potencia l’efecte anti-tumoral dels altres fàrmacs, donant així la possibilitat als oncòlegs pediàtrics de poder fer-lo servir en diferents combinacions.

“Aquest treball només ha estat possible gràcies a la integració de la investigació de laboratori dins de la pràctica clínica diària dels nostres equips multidisciplinaris. El coneixement generat en aquest projecte ens permet començar a dissenyar el primer assaig clínic amb aquestes noves combinacions”, afirmen els Drs. Miguel Segura, investigador del grup de Recerca Translacional en Càncer en la Infància i l’Adolescència, i Anna Santamaría, cap del grup de Recerca Biomèdica en Urologia, i líders de l’estudi.

El Grup de Recerca Translacional en Càncer en la Infància i l’Adolescència del Vall d’Hebron Recerca està desenvolupant un nou model per accelerar el desenvolupament de nous fàrmacs que combatin el càncer infantil. Aquest model es basa en la integració de la investigació en laboratori juntament amb l’activitat del Servei d’Hematologia i Oncologia Pediàtriques de l’Hospital Universitari Vall d’Hebron. En aquest treball multidisciplinari han estat claus els Drs. Josep Sánchez de Toledo, Soledad Gallego i Lucas Moreno, així com la col·laboració dels equips de Cirurgia Pediàtrica i Anatomia Patològica de Vall d’Hebron, i altres institucions com el ICO-IDIBELL, la Universitat de València, QGenomics i l’empresa 4SC, que ha desenvolupat el fàrmac.

L’estudi ha estat finançat pel programa LAB AECC, unes ajudes de l’Associació Espanyola Contra el Càncer (AECC) destinades a grups emergents perquè consolidin les seves línies d’investigació. El Dr. Segura comenta que “la concessió d’aquesta ajuda va ser clau pel desenvolupament del projecte, perquè ens va permetre créixer com a grup d’investigació, ser més ambiciosos en el disseny experimental i poder retindré talent d’investigadors amb experiència.”. Tanmateix, l’equip investigador destaca el suport d’altres agències finançadores (Instituto de Salud Carlos III i Ministerio de Universidades) i associacions de familiars de pacients com l’associació NEN, Solving Kids Cancer o Fight Kids Cancer.

*Declaració Institucional sobre l’ús d’animals d’experimentació