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Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de dosis escalonadas múltiples para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacodinámica, la eficacia y la farmacocinética de DYNE-251 administrado a pacientes con distrofia muscular de Duchenne susceptibles de omisión del exón 51.

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  • Protocol code: DYNE251-DMD-201
  • EudraCT code: 2021-005478-24
  • Research group: Pediatric Neurology
  • Service: General Pediatrics and Specialties
  • Principal investigator:  Munell Casadesus, Francina
  • Pathology: Malalties del sistema osteomuscular i del teixit connectiu
  • Phase: Fase II
  • Status: Recruiting volunteers