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Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de dosis escalonadas múltiples para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacodinámica, la eficacia y la farmacocinética de DYNE-251 administrado a pacientes con distrofia muscular de Duchenne susceptibles de omisión del exón 51.

Obert
  • Codi protocol: DYNE251-DMD-201
  • Codi EudraCT: 2021-005478-24
  • Grup de recerca: Neurologia Pediàtrica
  • Servei: Pediatria General i Especialitats
  • Investigador/a principal:  Munell Casadesus, Francina
  • Malaltia: Malalties del sistema osteomuscular i del teixit connectiu
  • Fase: Fase II
  • Estat: Reclutant voluntaris