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Estudio de fase 1/2, abierto y de aumento escalonado de la dosis para determinar la seguridad, tolerabilidad y la eficacia de BMN 331, un gen de transferencia de SERPING1 humano mediada por el vector del virus adenoasociado (AAV), en pacientes con angioedema hereditario (AEH) debido a carencia del inhibidor de la esterasa C1 (INH-C1) humano

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  • Protocol code: BMN-331-201
  • EudraCT code: 2021-003603-18
  • Research group: Systemic Diseases
  • Service: Internal Medicine
  • Principal investigator:  Guilarte Clavero, Mar
  • Pathology: Malformacions congènites, deformitats i anomalies cromosòmiques
  • Phase: Fase I