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Estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de la transferencia del gen de la ornitina transcarbamilasa (OTC) humana mediada por el virus adenoasociado de serotipo 8 (AAV8) en pacientes con deficiencia de OTC de comienzo tardío

Open
  • Protocol code: DTX301-CL301
  • EudraCT code: 2020-003384-25
  • Research group: Pediatric Neurology
  • Service: General Pediatrics and Specialties
  • Principal investigator:  Toro Riera, Mireia del
  • Pathology: Malalties del sistema nerviós
  • Phase: Fase III