Estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de la transferencia del gen de la ornitina transcarbamilasa (OTC) humana mediada por el virus adenoasociado de serotipo 8 (AAV8) en pacientes con deficiencia de OTC de comienzo tardío
Open
- Protocol code: DTX301-CL301
- EudraCT code: 2020-003384-25
- Research group: Pediatric Neurology
- Service: General Pediatrics and Specialties
- Principal investigator: Toro Riera, Mireia del
- Pathology: Malalties del sistema nerviós
- Phase: Fase III
- Status: Recruiting volunteers