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Estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de la transferencia del gen de la ornitina transcarbamilasa (OTC) humana mediada por el virus adenoasociado de serotipo 8 (AAV8) en pacientes con deficiencia de OTC de comienzo tardío

Abierta
  • Código protocolo: DTX301-CL301
  • Código EudraCT: 2020-003384-25
  • Grupo de investigación: Neurología Pediátrica
  • Servicio: Pediatría General y Especialidades
  • Investigador/a principal:  Toro Riera, Mireia del
  • Patología: Malalties del sistema nerviós
  • Fase: Fase III