Vall d'Hebron Institut de Recerca (VHIR) i CSL Behring han renovat el conveni de tres anys signat el 2021 per impulsar la investigació en el tractament per a nens amb errors congènits de la immunitat. De nou, la donació serà de 54.000 euros.

Els errors congènits de la immunitat són malalties genètiques que causen defectes quantitatius o funcionals de diferents molècules del sistema immunitari. El trasplantament de precursors hematopoètics és un tractament curatiu per a un percentatge cada cop més significatiu d'aquests pacients Els pacients pediàtrics amb aquests errors que són sotmesos a un trasplantament de precursors hematopoètics experimenten un procés anomenat reconstitució immune que els permet recuperar un funcionament correcte del sistema immune després del procediment. Actualment, no hi ha protocols ben definits per determinar els biomarcadors més útils per avaluar-los.

"Aquesta aportació permet al nostre grup disposar d'una investigadora predoctoral, per desenvolupar aquest projecte de recerca i conèixer millor els factors predictors d'una bona recuperació del sistema immunitari després del trasplantament de cara a establir un protocol d'avaluació", explica Pere Soler-Palacín, cap de secció de la Unitat de Patologia Infecciosa i Immunodeficiències de Pediatria de l'Hospital Universitari Vall d'Hebron i cap del grup de recerca d’Infecció i Immunitat al pacient pediàtric.

A més, conèixer l'evolució de la reconstitució immune permet determinar el millor moment per interrompre el tractament amb immunoglobulines que porten la majoria d'aquests pacients i començar a tornar-los a vacunar. Així mateix, es vol predir quina serà l'evolució del pacient després del trasplantament i anticipar-se a les possibles complicacions.

L'estudi ja es troba en una fase avançada, però cal completar-ho amb la tesi de la investigadora predoctoral Belén Sánchez. “Actualment, tenim una cohort de gairebé 50 pacients pediàtrics amb un error congènit de la immunitat trasplantats entre el 2016 i el 2025 als quals se'ls ha realitzat un estudi de múltiples biomarcadors associats amb la presència i funcionalitat de diverses poblacions immunitàries al llarg de dos anys després del moment del trasplantament”, explica.

Actualment, s'està completant el seguiment dels darrers pacients i recollint dades demogràfiques, clíniques i immunològiques amb l'objectiu d'obtenir resultats a mitjans del 2026 com a part del projecte de la seva tesi doctoral.

CSL Behring

"Amb aquest tipus de convenis continuem reforçant el nostre compromís de suport a la investigació en innovació per afavorir un millor maneig dels pacients amb errors innats de la immunitat", afirma José Aznar Salatti, director Mèdic de CSL Behring.

CSL Behring, empresa farmacèutica líder en biotecnologia, ofereix solucions innovadores als pacients, especialment aquells amb malalties rares i greus, gràcies a les teràpies recombinants i derivades del plasma. Els seus productes tracten trastorns hemorràgics i immunodeficiència, així com la polineuropatia desmielinitzant inflamatòria crònica, l'angioedema hereditari o la deficiència d'alfa-1 antitripsina, entre altres condicions.