Vall d'Hebron Instituto de Investigación (VHIR) y CSL Behring han renovado el convenio de tres años firmado en 2021 para impulsar la investigación en el tratamiento para niños con errores congénitos de la inmunidad. De nuevo, la donación será de 54.000 euros.

Los errores congénitos de la inmunidad son enfermedades genéticas que causan defectos cuantitativos o funcionales de distintas moléculas del sistema inmunitario. El trasplante de precursores hematopoyéticos es un tratamiento curativo para un porcentaje cada vez más significativo de estos pacientes Los pacientes pediátricos con estos errores que son sometidos a un trasplante de precursores hematopoyéticos experimentan un proceso llamado reconstitución inmune que les permite recuperar un correcto funcionamiento del sistema inmune después del procedimiento. Actualmente, no existen protocolos bien definidos para determinar los biomarcadores más útiles para su evaluación.

“Esta aportación permite a nuestro grupo disponer de una investigadora predoctoral, para desarrollar este proyecto de investigación y conocer mejor los factores predictores de una buena recuperación del sistema inmunitario tras el trasplante de cara a establecer un protocolo de evaluación”, explica Pere Soler-Palacín, jefe de Sección de la Unidad de Patología Infecciosa e Inmunodeficiencias de Pediatría del Hospital Universitario Vall d'Hebron y jefe del grupo de investigación Infección e Inmunidad en el Paciente Pediátrico del VHIR.

Además, conocer la evolución de la reconstitución inmune permite determinar el mejor momento para interrumpir el tratamiento con inmunoglobulinas que llevan la mayoría de estos pacientes y empezar a vacunarles de nuevo. Asimismo, se busca predecir cuál será la evolución del paciente después del trasplante y anticiparse a las posibles complicaciones.

El estudio ya se encuentra en una fase avanzada, pero es necesario completarlo con la tesis de la investigadora predoctoral Belén Sánchez. “Actualmente, tenemos una cohorte de casi 50 pacientes pediátricos con un error congénito de la inmunidad trasplantados entre 2016 y 2025 a los que se les ha realizado un estudio de múltiples biomarcadores asociados con la presencia y funcionalidad de diversas poblaciones inmunitarias a lo largo de dos años después del momento del trasplante”, explica.

Actualmente, se está completando el seguimiento de los últimos pacientes y recogiendo datos demográficos, clínicos e inmunológicos con el objetivo de obtener resultados a mediados de 2026 como parte del proyecto de su tesis doctoral.

CSL Behring

"Con este tipo de convenios continuamos reforzando nuestro compromiso de apoyo a la investigación en innovación para favorecer un mejor manejo de los pacientes con errores innatos de la inmunidad", afirma José Aznar Salatti, Director Médico de CSL Behring.

CSL Behring, empresa farmacéutica líder en biotecnología, ofrece soluciones innovadoras a los pacientes, especialmente aquellos con enfermedades raras y graves, gracias a sus terapias recombinantes y derivadas del plasma. Sus productos tratan trastornos hemorrágicos e inmunodeficiencias, así como la polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica, el angioedema hereditario o la deficiencia de alfa-1 antitripsina, entre otras condiciones.