Un dels principals reptes en la teràpia enzimàtica substitutiva és la producció d'enzims recombinants d'alta activitat i eficàcia que es puguin purificar i vehiculitzar a cèl.lules diana sense alterar la seva activitat i aconseguint una biodistribució adecuada. L'equip que lidera el Dr. Simó Schwartz Jr. al CIBBIM Nanomedicina Direccionament i Alliberament Farmacològic del Vall d'Hebron Institut de Recerca (VHIR), ha registrat una patent basada en la producció d'enzims recombinants i proteïnes vehiculitzades dins de vesícules extracel.lulars i els exosomes de les cèl.lules sense cap tipus de seqüència addicional peptídica, el que facilita el procés de purificació.A més a més, l'equip del Dr Schwartz Jr. ha pogut demostrat que aquests enzims, dins les vesícules extracel.lulars i exosomes, tenen molta major activitat, pel que aquestes vesícules, representen un bon sistema de transport i alliberament per poder millorar l'eficàcia de la teràpia substitutiva. En el desenvolupament de la patent ha col.laborat també el Dr. José Corchero del Departament de Genètica i Microbiologia de la Universitat Autònoma de Barcelona."Aquesta patent obre una via importantíssima per millorar les teràpies enzimàtiques substitutives en superar els principals obstacles que tenen les actuals, degut a que l'administració directa de proteïnes i enzims té una capacitat d'arribar i actuar a l'interior de les cèl.lules diana molt baixa i la probabilitat de què es degradin o s'acabin agregant a altres cèl.lules provocant immunoreactivitat per altra banda, és força alta", explica el Dr. Simó Schwartz Jr.Els investigadors hanmodificat genèticament les cèl.lules perquè sobreexpresin enzims recombinants que es troben després en els exosomes i vesícules extracel.lulars que la cèl.lula secreta al medi. El sistema de transport i el compost terapèutic es produeixen i s'aïllen al mateix temps en un procediment més simple que els processos tradicionals de purificació de proteïnes.D'aquesta manera les vesícules i els exosomes podran ser utilitzats com a sistema terapèutic, equivalent a un sistema de subministrament (delivery) de proteïnes. I així s'aconsegueix una major biodisponibilitat de les proteïnes en les cèl.lules diana, el que significa una major eficàcia terapèutica."S'ha provat en diferents models de ratolí de malalties minoritàries i hem aconseguit un increment en l'eficàcia del tractament força significatiu. Actualment, estem estudiant el potencial abast terapèutic d'aquest sistema, determinant quanta proteïna podem fer arribar als diferents orgues i teixits del cos, així com durant quant de temps poden romandre actives", conclou.