Uno de los principales retos en la terapia enzimática sustitutiva es la producción de enzimas recombinantes de alta actividad y eficacia que se puedan purificar y vehiculizar a células diana sin alterar su actividad y consiguiendo una biodistribución adecuada. El equipo que lidera el Dr. Simó Schwartz Jr. en el http://es.vhir.org/portal1/grup-equip.asp?s=recerca&contentid=186781 CIBBIM Nanomedicina Direccionamiento y Liberación Farmacológica del Vall d'Hebron Instituto de Investigación (VHIR), ha registrado una patente basada en la producción de enzimas recombinantes y proteínas vehiculizadas dentro de vesículas extracelulares y los exosomas de las células sin ningún tipo de secuencia adicional peptídica, lo que facilita el proceso de purificación. Además, el equipo del Dr. Schwartz Jr. ha podido demostrar que estas enzimas, dentro de las vesículas extracelulares y exosomas, tienen mucha mayor actividad, por lo que estas vesículas representan un buen sistema de transporte y liberación para poder mejorar la eficacia de la terapia sustitutiva. En el desarrollo de la patente ha colaborado también el Dr. José Corchero del Departamento de Genética y Microbiología de la Universidad Autónoma de Barcelona. "Esta patente abre una vía importantísima para mejorar las terapias enzimáticas sustitutivas al superar los principales obstáculos que tienen las actuales, debido a que la administración directa de proteínas y enzimas tiene una capacidad de llegar y actuar en el interior de las celulas células diana muy baja y la probabilidad de que se degraden o se acaben agregando a otras células provocando inmunoreactividad por otra parte, es bastante alta", explica el Dr. Simó Schwartz Jr. Los investigadores han modificado genéticamente las células para que sobreexpresen enzimas recombinantes que se encuentran después en los exosomas y vesículas extracelulares que la célula secreta al medio. El sistema de transporte y el compuesto terapéutico se producen y se aíslan al mismo tiempo en un procedimiento más simple que los procesos tradicionales de purificación de proteínas. De esta manera las vesículas y los exosomas podrán ser utilizados como sistema terapéutico, equivalente a un sistema de suministro (delivery) de proteínas. Y así se consigue una mayor biodisponibilidad de las proteínas en las células diana, lo que significa una mayor eficacia terapéutica. "Se ha probado en diferentes modelos de ratón de enfermedades minoritarias y hemos conseguido un incremento en la eficacia del tratamiento bastante significativo. Actualmente, estamos estudiando el potencial alcance terapéutico de este sistema, determinando cuánta proteína podemos hacer llegar a los diferentes órganos y tejidos del cuerpo, así como durante cuánto tiempo pueden permanecer activas", concluye.