Vall d’Hebron se suma al Dia Internacional de l’Assaig Clínic, que té per objectiu recordar la seva importància com a eina principal de la recerca clínica. Abans que un tractament pugui utilitzar-se de forma generalitzada, ha de demostrar la seva seguretat i eficàcia i el format de prova amb màxima seguretat per al pacient és l’assaig clínic, que consisteix a comparar la nova teràpia amb una altra que pot ser la teràpia habitual o un placebo. El 20 de maig, Dia Internacional de l’Assaig Clínic, pren com a data simbòlica el dia de 1747 en què el doctor James Lind va comprovar que la falta de vitamina C era la causa de l’escorbut dels mariners britànics, a partir de la investigació que va realitzar amb la tripulació del navili Salisbury.

Vall d’Hebron va assolir el 2021 el rècord de 1.580 assaigs clínics actius i 443 assaigs clínics nous, xifres que inclouen els realitzats  pel Vall d’Hebron Institut de Recerca (744)i el Vall d’Hebron Institut d’Oncologia (836). En ells van participar 2.873 pacients. Aquestes xifres superen la marca de l’any 2020 en què, malgrat la pandèmia, es va tancar amb 1.365 assajos clínics actius i 319 de nous, que ja representaven les xifres més altes registrades fins aleshores.

Del total de 1.580 assaigs clínics, 344 es troben en fase I, 492 en fase II, 670 en fase III i 74 han arribat a la fase IV, quan el medicament o tractament ja ha rebut l’autorització per ser comercialitzat i es realitzen estudis a llarg termini de la seva seguretat i eficàcia en persones afectades per la patologia, per tal de poder detectar reaccions adverses. Per àrea de recerca, la majoria d’assaigs clínics realitzats pertanyen a l'àrea de l'Oncologia d'adults, 836, i els ha dut a terme el VHIO. En el cas del VHIR l'àrea de Neurociències compta amb 188 assajos clínics, seguida de Malalties Immunomediades i Teràpies Innovadores (148), Biologia Vascular i Metabolisme (138), Malalties Infeccioses (100), Malalties Digestives i Hepàtiques (91) i Oncologia i Hematologia Pediàtrica (82), Obstetrícia, Pediatria i Genètica (40), Cirurgia (15) i altres àrees (47).

Els pacients de l’Hospital Universitari Vall d’Hebron participen en els assaigs clínics que duen a terme el VHIR i el VHIO. Els professionals de l’Hospital diagnostiquen i tracten els pacients i poden considerar que un pacient es pot beneficiar d’un tractament dins el marc d’un assaig clínic. D’aquesta manera, l’Hospital Universitari Vall d’Hebron té un paper fonamental en l’avenç de la recerca biomèdica que esdevindrà la medicina futura.

El VHIR, punter en recerca contra la COVID-19 i en teràpia gènica

Entre els assaigs clínics que el VHIR ha dut a terme l’any passat, destaquen:

• Els realitzats de vacunes contra la COVID-19 amb diferents farmacèutiques com Pfizer-BioNTech, Janssen i Hipra). Haver participat en aquests assajos denota la confiança de les empreses i dels voluntaris, i el rigor dels nostres professionals. 
• Dins l'àmbit de teràpia gènica, la Dra. Francina Munell, investigadora principal del grup de Neurologia Pediàtrica del VHIR i membre del Servei de Neurologia Pediàtrica de l’Hospital Universitari Vall d’Hebron, destaquen els assaigs per l'Atròfia Muscular Espinal o de la Distròfia Muscular de Duchenne.
• Un assaig de fase I amb la participació del grup de Càncer i Malalties Hematològiques Infantils del VHIR ha mostrat la seguretat del fàrmac Ceritinib en tractaments en càncer infantil amb tumors malignes (limfoma anaplàstic de cèl·lules grans, neuroblastoma, rabdomiosarcoma o tumor miofibroblàstic inflamatori). A més, les primeres dades que aporta aquest estudi suggereixen que aquest fàrmac també és efectiu per reduir i atacar els tumors amb alteracions del gen ALK.
• Un assaig clínic internacional de fase III amb la participació de la Unitat de Pneumologia Pediàtrica i Fibrosi Quística ha provat l'eficàcia del dupilumab per controlar l'asma infantil moderada i greu.  A partir dels resultats, l'Agència Europea de Medicaments (EMA) ha aprovat l'ús d'aquest anticòs monoclonal en pacients asmàtics a partir dels sis anys.
• El Dr. Jorge Hernández-Vara, investigador del grup de recerca de Malalties Neurodegeneratives del VHIR i neuròleg adjunt de la Unitat de Trastorns del Moviment del Servei de Neurologia de l’Hospital Universitari Vall d’Hebron, va dur a terme un assaig clínic (BP39055) per al tractament del Parkinson que va demostrar la seva efectivitat en fases primerenques de la malaltia. 

El VHIO, un referent en desenvolupament precoç de fàrmacs i en oncologia de precisió

Dels 836 assaigs clínics actius del VHIO el 2021 en Oncologia, Hematologia i Radioteràpia, més d’un 30% van ser en fases primerenques i es van realitzar a la Unitat d’Investigació de Teràpia Molecular del Càncer (UITM) – CaixaResearch. Els assajos clínics en fases primerenques (I i II) permeten a molts pacients accedir a teràpies més innovadores quan ja han provat altres tractaments estàndard sense èxit, i obren la porta a l'aprovació de nous fàrmacs. Des que es va posar en marxa la UITM-CaixaResearch, que és un referent europeu en el desenvolupament precoç de fàrmacs, ja s'han aprovat més de 40 medicaments per al tractament de certes tipologies de càncer cada dia més específiques, gràcies a la medicina personalitzada. Aquests fàrmacs són medicaments de nova creació o medicaments ja aprovats per als quals s'ha detectat eficàcia provada en una altra tipologia de tumors.

La UITM també ha aconseguit que els temps totals de desenvolupament i d’aprovació dels fàrmacs s’hagi reduït en els darrers anys passant d'entre 8 i 10 anys de mitjana a entre 2 i 5 anys. I tot això té beneficis directes per al pacient, que pot disposar de nous tractaments als quals, d'una altra manera, no tindria accés.

EU-PEARL, la plataforma d’assaigs clínics adaptatius del futur

En parlar d’assaigs clínics cal destacar la participació de Vall d’Hebron, en el projecte EU-PEARL (European Union- Patient Centric Clinical Trial Platforms project), una aliança estratègica públic-privada única per conceptualitzar i liderar el disseny d'una plataforma d'investigació integrada i centrada en el pacient per al desenvolupament de nous medicaments a Europa.

Per tal d’aconseguir que les plataformes d'investigació integrades (IRP) esdevinguin el model del futur per fer assaigs clínics, van escollir-se quatre àrees de malalties d’alta necessitat: trastorn depressiu major, tuberculosi, esteatohepatitis no alcohòlica i neurofibromatosis. En els últims dos anys, els projecte ha anat desenvolupant un marc genèric i eines i materials d'orientació addicionals per dur a terme assaigs de plataformes col·laboratives en què es poden provar diferents tractaments al mateix temps o de manera consecutiva per a una sola patologia.

En els darrers dos i mig anys, EU-PEARL ha desenvolupat un marc de treball genèric i eines i una guia de materials que serveixen com a suport per les plataformes col·laboratives d’assajos clínics, en les quals diferents tractaments poden ser provats a la vegada i de forma consecutiva per una mateixa malaltia. Aquestes eines i materials s’estan dissenyant en col·laboració amb els representants dels pacients, com ara les associacions, per assegurar que la seva perspectiva es té en compte en el disseny dels assaigs i dels protocols mestres.

Coneix com s'està desenvolupant aquest projecte i quines fites ha aconseguit.