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Chiara Piccinini

Instituciones de las que forman parte

Investigador predoctoral
Terapia Génica en el Sistema Nervioso
Vall Hebron Institut de Recerca

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La donación permitirá seguir avanzando en el desarrollo de una estrategia de terapia génica basada en el silenciamiento del gen alterado y la restauración de la función de la proteína GNB1 para el tratamiento de esta encefalopatía ultrarrara.

La donación permite profundizar en la caracterización de los pacientes con esta enfermedad minoritaria, identificar nuevos biomarcadores y explorar terapias innovadoras.

La Fundación Gen Rebelde ha realizado la primera donación del año al proyecto de investigación en terapia génica para la encefalopatía GNB1.

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