La Fundación ”la Caixa” ha seleccionado cuatro proyectos con participación de investigadores e investigadoras del Vall d’Hebron Instituto de Investigación (VHIR) en sus convocatorias de Investigación en Salud y CaixaImpulse Innovación en Salud 2026. Las iniciativas abordan algunos de los principales retos actuales de la investigación biomédica, con propuestas que van desde el desarrollo de nuevas terapias para enfermedades neurológicas infantiles y el Parkinson hasta nuevos enfoques terapéuticos para trastornos del mantenimiento del ADN mitocondrial y el cáncer.

En conjunto, los cuatro proyectos representan diferentes enfoques de la investigación biomédica, desde la investigación básica y traslacional hasta el desarrollo de nuevas estrategias terapéuticas con potencial para llegar a la práctica clínica. Estos son los cuatro proyectos que han sido seleccionados:

Nuevas terapias génicas para tratar trastornos cerebrales infantiles

• Líder del proyecto: Assumpció Bosch, Universitat Autònoma de Barcelona (UAB).
• Participación del VHIR: Miguel Chillón, jefe del grupo de Terapia génica en el sistema nervioso del VHIR.
• Subvención recibida: 1.000.000 €, de la convocatoria de Investigación en Salud 2026.
• Proyecto en consorcio con: CIMA, The Children’s Hospital of Philadelphia Research Institute, Fundación Gen Rebelde y Alliance MLC.

Algunos trastornos cerebrales minoritarios de la infancia provocan epilepsia, dificultades de movimiento y un deterioro cognitivo progresivo desde las primeras etapas de la vida. Actualmente, no existen tratamientos capaces de modificar la evolución de estas enfermedades.

El proyecto busca desarrollar terapias génicas avanzadas que permitan restaurar o corregir la función biológica afectada de manera local y controlada. En concreto, se centrará en dos encefalopatías pediátricas graves y estudiará estrategias para hacer llegar las instrucciones terapéuticas a las células cerebrales adecuadas sin provocar efectos no deseados.

Los investigadores probarán los candidatos terapéuticos en modelos de las enfermedades y evaluarán su seguridad, durabilidad y distribución. El objetivo es obtener dos candidatos preparados para avanzar hacia el desarrollo clínico y establecer una plataforma que pueda contribuir al desarrollo de terapias génicas de precisión para otros trastornos neurológicos infantiles.

Un sistema inteligente para personalizar el tratamiento del Parkinson

• Líder del proyecto: Jorge Hernández, neurólogo de la Unidad de Trastornos del Movimiento del Servicio de Neurología del Hospital Universitari Vall d’Hebron e investigador del grupo de Enfermedades Neurodegenerativas del VHIR.
• Subvención recibida: 957.827 €, de la convocatoria de Investigación en Salud 2026.
• Proyecto en consorcio con: Consorci Sanitari de l’Alt Penedès i Garraf, INIBIC-Hospital A Coruña, Barcelona Supercomputing Center-Centro Nacional de Supercomputación (BSC-CNS) y Asociación Parkinson Madrid.

En fases avanzadas de la enfermedad de Parkinson, los pacientes pueden experimentar fluctuaciones importantes de los síntomas motores. Las infusiones continuas pueden ayudar a controlar estas fluctuaciones, pero los sistemas actuales no se adaptan automáticamente a las necesidades cambiantes de cada persona y a menudo requieren ajustes manuales.

El proyecto liderado por el VHIR quiere desarrollar un sistema inteligente capaz de personalizar el tratamiento en tiempo real. La propuesta combinará sensores portátiles para monitorizar de manera continua los síntomas motores con sistemas de inteligencia artificial que analicen esta información y recomienden ajustes de la dosis, que posteriormente podrían ser aplicados por el sistema de infusión.

Este enfoque podría mejorar el control de los síntomas motores, la autonomía y la calidad de vida de las personas con Parkinson avanzado. Al mismo tiempo, podría sentar las bases para una terapia de infusión más personalizada y adaptada a las necesidades cambiantes de cada paciente.

Un nuevo enfoque terapéutico para las enfermedades de mantenimiento del ADN mitocondrial

• Líder del proyecto: Ramon Martí, jefe del grupo de Patología Neuromuscular y Mitocondrial del VHIR.
• Subvención recibida: 50.000 € de la convocatoria CaixaImpulse Innovación en Salud 2026.
• Proyecto en consorcio con: Marçal Pastor Anglada, Universitat de Barcelona (UB).

Las enfermedades de mantenimiento del ADN mitocondrial (MDDS) constituyen un grupo de enfermedades minoritarias graves que alteran la cantidad y la calidad del ADN de las mitocondrias, lo que provoca afectaciones muy severas, a menudo desde la infancia. Aunque recientemente se ha aprobado el primer tratamiento para una enfermedad de este grupo (deficiencia de TK2), la mayoría de estas enfermedades siguen sin disponer de alternativas terapéuticas eficaces.

El proyecto liderado por el VHIR quiere demostrar la viabilidad de una nueva estrategia metabólica destinada a incrementar la disponibilidad de determinados nucleótidos esenciales para la replicación del ADN mitocondrial. Este enfoque podría abrir la puerta al desarrollo de tratamientos para otras formas de MDDS, como las asociadas a mutaciones en los genes POLG o DGUOK, para las que actualmente no existen opciones terapéuticas.

Si los resultados son positivos, esta estrategia podría mejorar la calidad de vida de los pacientes, reducir la carga asistencial asociada a estas enfermedades y ampliar, en el futuro, el número de enfermedades susceptibles de ser diagnosticadas y tratadas precozmente.

Desarrollo de una nueva estrategia terapéutica contra la vía Hedgehog en cáncer

• Líder del proyecto: Josep Roma, investigador principal del grupo de Cáncer y Enfermedades Hematológicas Infantiles del VHIR.
• Subvención recibida: 50.000 € de la convocatoria CaixaImpulse Innovación en Salud 2026.

La vía de señalización Hedgehog desempeña un papel clave en el crecimiento tumoral, la progresión del cáncer y la resistencia a los tratamientos en numerosos tumores. Aunque existen fármacos dirigidos contra esta vía, su eficacia es limitada en la mayoría de los tumores dependientes de la activación por ligandos, que representan más de un tercio de los cánceres humanos.

El proyecto liderado por el VHIR tiene como objetivo desarrollar una nueva molécula capaz de inhibir esta forma de activación de la vía Hedgehog mediante una estrategia innovadora dirigida contra el correceptor CDO. A partir de un compuesto desarrollado previamente que ya había demostrado actividad antitumoral en modelos preclínicos, los investigadores diseñarán nuevas variantes con mejores propiedades farmacocinéticas para incrementar su potencial clínico.

Inicialmente, el proyecto se centrará en sarcomas pediátricos, aunque este enfoque podría aplicarse en el futuro a otros tumores agresivos que comparten este mecanismo biológico.

Apoyo a la innovación y la transferencia

Además del apoyo económico, CaixaImpulse Innovación ofrece a los equipos seleccionados un programa de acompañamiento que incluye mentoría, asesoramiento especializado y formación en transferencia de tecnología, desarrollo de negocio y valorización de la investigación. El objetivo es facilitar que los resultados científicos se transformen en nuevas soluciones capaces de llegar al sistema sanitario y generar un impacto real en la salud de los pacientes.