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Estudio de fase 1/2 del inhibidor de RET oral LOXO 292 en pacientes pediátricos con tumores sólidos avanzados o tumores primarios del sistema nervioso central ambos con alteración de RET.

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Estudio de fase IIIB, abierto, de seguimiento a largo plazo para evaluar la persistencia de las respuestas inmunes a la vacuna HZ/su de GSK a los 4-7 años tras la vacunación primaria; y evaluación de la inmunogenicidad y la seguridad de la revacunación con 2 dosis adicionales de la vacuna HZ/su, administradas con un intervalo de 1-2 meses entre dosis, a los 6-8 años tras la vacunación primaria de adultos con trasplante renal del estudio ZOSTER-041

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Estudio en fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de la seguridad y eficacia de OMS721 en pacientes con nefropatía por inmunoglobulina A (IgA) (ARTEMIS - IGAN). Estudio ARTEMIS-IGAN.

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Estudio clínico de fase 3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con tratamiento activo para evaluar la seguridad y la eficacia de lenvatinib (E7080/MK-7902) en combinación con pembrolizumab (MK-3475) frente a lenvatinib en el tratamiento de primera línea de participantes con carcinoma hepatocelular avanzado (LEAP-002).

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Efectos de Abatacept en la progresión de la artritis reumatoide en pacientes con reumatismo palindrómico. Estudio PALABA.

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Medicina Biológica para la Erradicación Difusa del Glioma Pontino Intrínseco. (DIPG) Estudio BIOMEDE

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Un estudio abierto, de brazo único, multicéntrico, para ampliar el acceso a emapalumab, un anticuerpo monoclonal anti-interferón gamma (anti-IFN ), y paraevaluar su eficacia, seguridad, impacto en la calidad de vida y resultados a largo plazo en pacientes de pediatría con linfohistiocitosis hemofagocítica primaria

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Estudio de fase I/II, multicéntrico, abierto, a un solo brazo, de ruxolitinib añadido a corticosteroides en pacientes pediátricos con enfermedad aguda de injerto contra huésped de grado II-IV tras trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas.

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Estudio de fase 3, multinacional, aleatorizado y controlado con placebo de ARRY-371797 en pacientes con miocardiopatía dilatada sintomática pormutación del gen lamina A/C

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A phase 2, multicenter, open-label study to assess appropriate dosing and to evaluate safety ofcrizanlizumab, with or without hydroxyurea/hydroxycarbamide, in sequential,descending age groups of pediatric sickle cell disease patients with vaso-occlusive crisis.

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Estudio para evaluar F901318 (medicamento de estudio) para el tratamiento de infecciones fúngicas invasivas en pacientes que carecen de opciones detratamiento alternativo adecuadas.

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Estudio fase II, abierto, multicéntrico, de un brazo único, para determinar la seguridad y la eficacia de tisagenlecleucel en pacientes pediátricosdiagnosticados de linfoma no Hodgkin (LNH) de células B maduras en recaída/refractario (r/r) (BIANCA)

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Estudio randomizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de Nefecon en pacientes con nefropatía por IgAprimaria en riesgo de progresión a enfermedad renal terminal (NefIgArd)

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Estudio abierto de fase Ib para evaluar la farmacocinética, la tolerabilidad y la seguridad de la trimetazidina oral en sujetos con insuficiencia hepática aguda sobre crónica. Estudio TRUST

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Estudio en fase III, multicéntrico, aleatorizado, abierto y controlado con principio activo de DS-8201a, un conjugado de fármaco y anticuerpo anti-HER2, frente a ado-trastuzumab emtansina (T DM1) para sujetos con cáncer de mama irresecable y/o metastásico que expresa HER2 tratados previamente con trastuzumab y taxano.

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Estudio en fase I/II de búsqueda de dosis y de la eficacia y seguridad de ibrutinib en pacientes pediátricos con enfermedad del injerto contra el huésped crónica (EICHc)

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Eficacia de la combinación de simvastatina y rifaximina en pacientes con cirrosis descompensada para prevenir el desarrollo de ACLF: ensayo clínico multicéntrico aleatorizado, doble-ciego, controlado con placebo.

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Bayer 20810 - Estudio en fase I/II del inhibidor de la actividad de la TRK selitrectinib (BAY 2731954) en pacientes adultos y pediátricos que padezcan un cáncer portador de genes de fusión NTRK tratado previamente

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Estudio controlado con principio activo, aleatorizado, multicéntrico, doble ciego y paralelo de los efectos de esparsentán, un receptor dual de endotelina y un bloqueador del receptor de angiotensina, sobre losresultados renales en pacientes con glomeruloesclerosis segmentaria y focal (GESF) primaria.

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Estudio de extensión abierto, de brazo único y multicéntrico, para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia a largo plazo de ofatumumab, en pacientes con esclerosis múltiple que cursa con brotes.

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Estudio de fase 1/2 del inhibidor de RET oral LOXO 292 en pacientes pediátricos con tumores sólidos avanzados o tumores primarios del sistema nervioso central ambos con alteración de RET.

Estudio en fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de la seguridad y eficacia de OMS721 en pacientes con nefropatía por inmunoglobulina A (IgA) (ARTEMIS - IGAN). Estudio ARTEMIS-IGAN.

Efectos de Abatacept en la progresión de la artritis reumatoide en pacientes con reumatismo palindrómico. Estudio PALABA.

Medicina Biológica para la Erradicación Difusa del Glioma Pontino Intrínseco. (DIPG) Estudio BIOMEDE

Estudio de fase I/II, multicéntrico, abierto, a un solo brazo, de ruxolitinib añadido a corticosteroides en pacientes pediátricos con enfermedad aguda de injerto contra huésped de grado II-IV tras trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas.

Estudio de fase 3, multinacional, aleatorizado y controlado con placebo de ARRY-371797 en pacientes con miocardiopatía dilatada sintomática pormutación del gen lamina A/C

A phase 2, multicenter, open-label study to assess appropriate dosing and to evaluate safety ofcrizanlizumab, with or without hydroxyurea/hydroxycarbamide, in sequential,descending age groups of pediatric sickle cell disease patients with vaso-occlusive crisis.

Estudio para evaluar F901318 (medicamento de estudio) para el tratamiento de infecciones fúngicas invasivas en pacientes que carecen de opciones detratamiento alternativo adecuadas.

Estudio fase II, abierto, multicéntrico, de un brazo único, para determinar la seguridad y la eficacia de tisagenlecleucel en pacientes pediátricosdiagnosticados de linfoma no Hodgkin (LNH) de células B maduras en recaída/refractario (r/r) (BIANCA)

Estudio randomizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de Nefecon en pacientes con nefropatía por IgAprimaria en riesgo de progresión a enfermedad renal terminal (NefIgArd)

Estudio abierto de fase Ib para evaluar la farmacocinética, la tolerabilidad y la seguridad de la trimetazidina oral en sujetos con insuficiencia hepática aguda sobre crónica. Estudio TRUST

Estudio en fase I/II de búsqueda de dosis y de la eficacia y seguridad de ibrutinib en pacientes pediátricos con enfermedad del injerto contra el huésped crónica (EICHc)

Eficacia de la combinación de simvastatina y rifaximina en pacientes con cirrosis descompensada para prevenir el desarrollo de ACLF: ensayo clínico multicéntrico aleatorizado, doble-ciego, controlado con placebo.

Bayer 20810 - Estudio en fase I/II del inhibidor de la actividad de la TRK selitrectinib (BAY 2731954) en pacientes adultos y pediátricos que padezcan un cáncer portador de genes de fusión NTRK tratado previamente

Estudio de extensión abierto, de brazo único y multicéntrico, para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia a largo plazo de ofatumumab, en pacientes con esclerosis múltiple que cursa con brotes.