Recientemente Modis Therapeutics ha levantado una ronda de 30 millones de dólares para avanzar en el desarrollo de un nuevo tratamiento para una enfermedad mitocondrial, llamado MT1621. Esta terapia fue desarrollada por el Dr. Ramon Martí, jefe del grupo de investigación en Patología Neuromuscular y Mitocondrial del Vall d'Hebron Institut de Recerca (VHIR), y el Dr. Michio Hirano, de la Universidad de Columbia, y el año 2016 fue licenciada a la empresa Modis Therapeutics, creada específicamente para llevar a los pacientes esta terapia. En 2015 los laboratorios del Dr. Ramon Martí y el Dr. Michio Hirano, descubrieron y protegieron un nuevo tratamiento para una enfermedad mitocondrial provocada por la deficiencia de TK2d. El gen TK2 codifica la enzima timidina quinasa, una proteína clave para el buen funcionamiento celular. Este tratamiento innovador, una combinación de nucleósidos, se ha probado con éxito en modelos animales con deficiencia de TK2. Un año después, en 2016, el VHIR y la Universidad de Columbia licenciaron este tratamiento a la empresa Modis Therapeutics, que fue creada "adhoc" en Estados Unidos para valorar esta terapia. Se han licenciado no sólo la familia de patentes sino las designaciones de medicamento huérfano de las agencias reguladoras europea y norteamericana (EMA y FDA), así como la designación de medicamento dirigido a enfermedad rara pediátrica por la FDA. "Esta es una oportunidad única para el desarrollo de medicamentos huérfanos con un impacto terapéutico muy elevado en una enfermedad muy grave que afecta tanto a niños como a adultos. Tenemos la suerte de contar con datos clínicos sólidas, la colaboración de médicos y científicos comprometidos y dos estudios sobre TK2d publicados recientemente para ayudar a interpretar los efectos del tratamiento", comenta Joshua Grass, CEO de Modis Therapeutics. "El uso cada vez mayor de la tecnología avanzada de secuenciación de ADN para diagnosticar pacientes con enfermedades mitocondriales a nivel genético crea nuevas oportunidades para dirigir la terapéutica a causas específicas de la enfermedad, lo que se traducirá en grandes beneficios en el tratamiento. La deficiencia de TK2 puede ser el primero de varios trastornos de depleción de ADN mitocondrial que pueden abordarlo con esta estrategia u otras modalidades que están siendo investigadas por Modis Therapeutics y sus colaboradores", concluye Grass.