Recentment Modis Therapeutics ha aixecat una ronda de 30 milions de dòlars per avançar en el desenvolupament d'un nou tractament per a una malaltia mitocondrial, anomenat MT1621. Aquesta teràpia va ser desenvolupada pel Dr. Ramon Martí, cap del grup de recerca en Patologia Neuromuscular i Mitocondrial del Vall d'Hebron Institut de Recerca, i el Dr. Michio Hirano, de la Universitat de Columbia, i l'any 2016 va ser llicenciada a l'empresa Modis Therapeutics, creada específicament per portar als pacients aquesta teràpia.L'any 2015 els laboratoris del Dr. Michio Hirano i el Dr. Ramon Martí van descobrir i protegir un nou tractament per una malaltia mitocondrial produïda per la deficiència de TK2 (TK2d). El gen TK2 codifica l'enzim timidina quinasa, una proteïna clau pel bon funcionament cel.lular. Aquest tractament innovador, una combinació de nucleòsids, s'ha provat amb èxit en models animals amb deficiència en TK2.Un any després, el 2016, el VHIR i la Universitat de Columbia van llicenciar aquest tractament a l'empresa Modis Therapeutics, que fou creada "adhoc" als Estats Units per valorar aquesta teràpia. S'han llicenciat no només la família de patents sinó les designacions de medicament orfe de les agències reguladores europea i nord-americana (EMA i FDA), així com la designació de medicament dirigit a malaltia rara pediàtrica per la FDA."Aquesta és una oportunitat única per al desenvolupament de medicaments orfes amb un impacte terapèutic molt elevat en una malaltia molt greu que afecta tant a nens com a adults. Tenim la sort de comptar amb dades clíniques sòlides, la col.laboració de metges i científics compromesos i dos estudis sobre TK2d publicats recentment per ajudar a interpretar l'efecte del tractament", comenta Joshua Grass, CEO de Modis Therapeutics."L'ús cada vegada més gran de la tecnologia avançada de seqüenciació d'ADN per a diagnosticar pacients amb malalties mitocondrials a nivell genètic crea noves oportunitats per dirigir la terapèutica a causes específiques de la malaltia, el que es traduirà en grans beneficis en el tractament. La deficiència de TK2 pot ser el primer de diversos trastorns de depleció de DNA mitocondrial que poden abordar-ho amb aquesta estratègia o altres modalitats que estan sent investigades per Modis Therapeutics i els seus col.laboradors", conclou Grass.