Un estudio publicado en la revista http://www.cell.com/molecular-therapy-family/molecular-therapy/fulltext/S1525-0016(17)30574-9" Molecular Therapy demuestra que una nueva estrategia terapéutica reduce la expresión de una de las principales proteínas implicadas en la progresión de la Enfermedad de Parkinson, la alfa-sinucleína. El estudio, realizado en ratones, lo han dirigido el Dr. Miquel Vila, investigador ICREA y jefe del grupo de investigación en Enfermedades Neurodegenerativas de Vall d'Hebron Institut de Recerca (VHIR) y Analía Bortolozzi, investigadora del equipo Neurofarmacología i Neuropatología Experimental del IDIBAPS y del IIBB-CSIC. Las primeras firmantes del artículo son Diana Alarcón-Arís (IDIBAPS) y Ariadna Recasens (grupo de investigación en Enfermedades Neurodegenerativas), investigadoras pre-doctorales en el equipo de investigación.La Enfermedad de Parkinson es el segundo trastorno neurodegenerativo más común después del Alzheimer y afecta a más del 1% de la población. Se caracteriza por la acumulación de una proteína, la alfa-sinucleína, en las neuronas dopaminérgicas de la sustancia nigra i en otras áreas del sistema nervioso. Esto provoca alteraciones de la función del circuito dopaminérgico y la presencia de síntomas motores como temblores, lentitud de movimientos, así como también diversos síntomas no motores como el trastorno del sueño en fase REM, disfunciones olfativas, depresión, deficiencias cognitivas y demencia. Los tratamientos actuales son sintomáticos y la mayoría modulan la actividad de los circuitos motores.Para el estudio publicado en Molecular Therapy se ha utilizado un oligonucleótido inhibitorio, ASO (antisense oligonucleotide) dirigido contra la alfa-sinucleína para inhibir su síntesis. Los oligonucleótidos son moléculas formadas por secuencias cortas de ADN o ARN que se utilizan en terapia génica como estrategia para el silenciamiento o inhibición de genes. Los investigadores han demostrado que la administración por vía intranasal en ratones de este oligonucleótido permite su acumulación en el cerebro y conduce a la reducción de la expresión del gen de la alfa-sinucleína en un tipo de neuronas concretas. Esta disminución provoca que aumente la liberación de dopamina y serotonina con lo que mejora la neurotransmisión.Aunque la investigación con este tratamiento aún se encuentra en fase preclínica, los investigadores destacan que "los resultados nos permiten avanzar en el conocimiento del papel de la alfa-sinucleína a nivel fisiológico, pero lo que es más importante, muestran como estas nuevas estrategias terapéuticas podrían retrasar la progresión de la sintomatología de la Enfermedad de Parkinson".