Un estudi publicat a la revista http://www.cell.com/molecular-therapy-family/molecular-therapy/fulltext/S1525-0016(17)30574-9" Molecular Therapy demostra que una nova estratègia terapèutica redueix l'expressió d'una de les principals proteïnes implicades en la progressió de la Malaltia de Parkinson, l'alfa-sinucleïna. L'estudi, realitzat en ratolins, l'han dirigit el Dr. Miquel Vila, investigador ICREA i cap del grup de recerca en http://www.vhir.org/portal1/grup-equip.asp?s=recerca&contentid=186912 Malalties Neurodegeneratives a Vall d'Hebron Institut de Recerca (VHIR) i Analía Bortolozzi, investigadora de l'equip Neurofarmacologia i Neuropatologia Experimental de l'IDIBAPS i de l'IIBB-CSIC. Les primeres signants de l'article són Diana Alarcón-Arís (IDIBAPS) i Ariadna Recasens (grup de recerca en Malalties Neurodegeneratives del VHIR), investigadores predoctorals en l'equip d'investigació. La Malaltia de Parkinson és el segon trastorn neurodegeneratiu més comú després de l'Alzheimer i afecta més de l'1% de la població. Es caracteritza per l'acumulació d'una proteïna, l'alfa-sinucleïna, en les neurones dopaminèrgiques de la substància nigra i en altres àrees del sistema nerviós. Això provoca alteracions de la funció del circuit dopaminèrgic i la presència de símptomes motors com tremolors, lentitud de moviments, així com també diversos símptomes no motors com el trastorn del son en fase REM, disfuncions olfactives, depressió, deficiències cognitives i demència. Els tractaments actuals són simptomàtics i la majoria modulen l'activitat dels circuits motors. Per a l'estudi publicat a Molecular Therapy s'ha utilitzat un oligonucleòtid inhibitori, ASO (antisense oligonucleotide) dirigit contra l'alfa-sinucleïna per inhibir la seva síntesi. Els oligonucleòtids són molècules formades per seqüències curtes d'ADN o ARN que s'utilitzen en teràpia gènica com a estratègia per a silenciar o inhibir gens. Els investigadors han demostrat que l'administració per via intranasal en ratolins d'aquest oligonucleòtid permet la seva acumulació al cervell i condueix a la reducció de l'expressió del gen de l'alfa-sinucleïna en un tipus de neurones concretes. Aquesta disminució provoca que augmenti l'alliberament de dopamina i serotonina amb el que millora la neurotransmissió. Encara que la investigació amb aquest tractament encara es troba en fase preclínica, els investigadors destaquen que "els resultats ens permeten avançar en el coneixement del paper de l'alfa-sinucleïna a nivell fisiològic, però el que és més important, mostren com aquestes noves estratègies terapèutiques podrien retardar la progressió de la simptomatologia de la Malaltia de Parkinson".