Desde hace años, el Vall d'Hebron Instituto de Investigación (VHIR) apuesta por un modelo de innovación que le permita transferir con éxito los resultados de la investigación a la sociedad, creando nuevos tratamientos y soluciones a problemas clínicos no resueltos. Esto contribuye a la consolidación del Campus Vall d'Hebron como referente internacional en innovación en salud.

Esta operación constituye el beneficio económico más alto generado por un instituto de investigación del Estado por una patente. El importe percibido supera el millón de euros y ha sido fruto de la investigación del Dr. Ramon Martí, jefe del grupo de investigación en Patología Neuromuscular y Mitocondrial del VHIR, y el Dr. Michio Hirano, de la Universidad de Columbia en Nueva York.

Estos beneficios, obtenidos por la licencia de la patente, se reinvertirán íntegramente en la investigación del VHIR. Se trata de una terapia para una enfermedad minoritaria, una área de investigación con la que el VHIR está fuertemente comprometido. La investigación en este campo está centrada sobre todo en mejorar la capacidad diagnóstica de unas enfermedades que en muchos casos son difíciles de diagnosticar y en el desarrollo de nuevas terapias. El hecho de que el VHIR forme parte del Campus Vall d'Hebron favorece la investigación puesto que facilita el contacto directo con los pacientes.

Al tratarse de enfermedades que afectan a pocos pacientes en el mundo es complicado conseguir financiación para la investigación. Pero en este caso, la terapia era tan prometedora que desde el primer momento despertó el interés de empresas biotecnológicas y captó inversores internacionales del mercado americano y de Israel, entre otros.

"Más allá del beneficio económico, la satisfacción es muy grande para mí personalmente pero también para todo el grupo de investigadores que nos dedicamos a la investigación pre-clínica y que vemos que, por primera vez de forma tan directa, el fruto de nuestra investigación ha llegado a un tratamiento efectivo y que además es un tratamiento para una enfermedad minoritaria", comenta el Dr. Ramon Martí.

De la investigación al paciente

El año 2013 los doctores Ramon Martí (VHIR) y Michio Hirano (Columbia University) descubrieron un nuevo tratamiento para una enfermedad mitocondrial producida por la deficiencia de TK2 (TK2d). El gen TK2 codifica la enzima timidina quinasa, una proteína clave para el mantenimiento del ADN mitocondrial y para el buen funcionamiento celular.

Posteriormente licenciaron la patente a la empresa Modis Therapeutics, creada en California, Estados Unidos, expresamente para desarrollar esta terapia. Modis Therapeutics levantó una ronda inicial de más de 30 millones de dólares para avanzar en el desarrollo de un nuevo tratamiento para una enfermedad mitocondrial, ya denominado MT1621.MT1621 es una terapia combinada de desoxinucleósidos en fase de investigación cuyo objetivo es compensar el déficit bioquímico subyacente de la deficiencia de TK2.

Tal y como demostraron en un estudio publicado en la revista Annals of Neurology, el tratamiento mejora significativamente el curso de la enfermedad.En octubre de 2019, Zogenix, compañía farmacéutica americana líder en el desarrollo de terapias innovadoras para enfermedades minoritarias, adquirió Modis Therapeutics, Inc. por 250M euros con el objetivo de llevar esta terapia para los pacientes con deficiencia TK2 al mercado. Actualmente está en marcha un ensayo clínico con 40 pacientes.

Según el Dr Joan Comella, director del VHIR, "tenemos la ciencia, el talento, y el conocimiento para colaborar con las mejores entidades académicas, para impulsar la creación de empresas biotecnológicas en los principales clústeres biomédicos del mundo y para comprometer a grandes empresas especializadas y a inversores". "Este caso de éxito nos demuestra que somos competitivos en innovación en salud a nivel global y nos alienta a seguirlo haciendo", concluye.