Des de fa anys, el Vall d'Hebron Institut de Recerca (VHIR) aposta per un model d'innovació que li permeti transferir amb èxit els resultats de la recerca a la societat, creant nous tractaments i solucions a problemes clínics no resolts. Això contribueix a la consolidació del Campus Vall d'Hebron com a referent internacional en innovació en salut.

Aquesta operació constitueix el benefici econòmic més alt generat per un institut de recerca de l'Estat per una patent. L'import percebut supera el milió d'euros i ha estat fruit de la recerca del Dr. Ramon Martí, cap del grup de recerca en Patologia Neuromuscular i Mitocondrial del VHIR, i el Dr. Michio Hirano, de la Universitat de Columbia a Nova York. Aquests beneficis, obtinguts per la llicència de la patent, es reinvertiran íntegrament en la recerca del VHIR.

Es tracta d'una teràpia per una malaltia minoritària, una àrea de recerca amb la qual el VHIR hi està fortament compromès. La investigació en aquest camp està centrada sobretot en millorar la capacitat diagnòstica d'unes malalties que en molts casos són difícils de diagnosticar i en el desenvolupament de noves teràpies.

El fet que el VHIR formi part del Campus Vall d'Hebron afavoreix la recerca ja que facilita el contacte directe amb els pacients. En tractar-se de malalties que afecten a pocs pacients en el món és complicat aconseguir finançament per la recerca. Però en aquest cas, la teràpia era tan prometedora que des del primer moment va despertar l'interès d'empreses biotecnològiques i va captar inversors internacionals del mercat americà i d'Israel, entre d'altres.

"Més enllà del benefici econòmic, la satisfacció és molt gran per mi personalment però també per tot el grup de recerca que ens dediquem a la investigació pre-clínica i que veiem que, per primera vegada de forma tan directa, el fruit de la nostra recerca ha arribat a un tractament efectiu i que a més és un tractament per una malaltia minoritària", comenta el Dr. Ramon Martí.

De la recerca al pacient

L'any 2013 els doctors Ramon Martí (VHIR) i Michio Hirano (Columbia University) van descobrir un nou tractament per una malaltia mitocondrial produïda per la deficiència de TK2 (TK2d). El gen TK2 codifica l'enzim timidina quinasa, una proteïna clau per al manteniment de l'ADN mitocondrial i per al bon funcionament cel.lular. Posterioment van llicenciar-ne la patent a l'empresa Modis Therapeutics, creada a California, als Estats Units expressament per desenvolupar aquesta teràpia.

Modis Therapeutics va aixecar una ronda inicial de més de 30 milions de dòlars per avançar en el desenvolupament d'un nou tractament per a una malaltia mitocondrial, ja anomenat MT1621.MT1621 és una teràpia combinada de desoxinucleòsids en fase d'investigació l'objectiu de la qual és compensar el dèficit bioquímic subjacent de la deficiència de TK2. Tal i com van demostrar en un estudi publicat a la revista Annals of Neurology, el tractament millora significativament el curs de la malaltia.

L'octubre de 2019 Zogenix, companyia farmacèutica americana líder en el desenvolupament de teràpies innovadores per a malalties minoritàries, va adquirir Modis Therapeutics, Inc. per 250M euros amb l'objectiu de portar aquesta terapia pels pacients amb deficiencia TK2 al mercat. Actualment està en marxa un assaig clínic amb 40 pacients.

Segons el Dr Joan Comella, director del VHIR, "tenim la ciència, el talent, i el coneixement per col.laborar amb les millors entitats acadèmiques, per impulsar la creació d'empreses biotecnològiques als principals clústers biomèdics del món i per comprometre a grans empreses especialitzades i a inversors". "Aquest cas d'èxit ens demostra que som competitius en innovació en salut a nivell global i ens encoratja a seguir-ho fent", conclou.