A 2-Part, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study in Participants with Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 44 Skipping to Evaluate the Safety and Efficacy of ENTR-601-44 (ELEVATE-44)

• Protocol code: ENTR-601-44-201
• EudraCT code: No aplica
• Research group: Therapeutics and Innovations in Neuropediatrics and other paediatric rare diseases
• Service: General Pediatrics and Specialties
• Principal investigator:  Gómez Andrés, David
• Pathology: Malalties del sistema nerviós
• Phase: Fase I

An Open Label Clinical Trial to Evaluate the Efficacy and Safety of PRAX-628 in Adult Patients with Focal Onset or Primary Generalized Tonic-Clonic Seizures

• Protocol code: PRAX-628-212
• EudraCT code: No aplica
• Research group: Research Group on Status Epilepticus and Acute Seizures
• Service: Neurology
• Principal investigator:  Toledo Argany, Manuel
• Pathology: Tumors
• Phase: Fase II

Estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, de grupos paralelos y controlado conplacebo en el que se evalúan la eficacia y la seguridad de iptacopán (LNP023) en laglomerulonefritis membranoproliferativa idiopática mediada por inmunocomplejos.

• Protocol code: CLNP023B12302
• EudraCT code: No aplica
• Research group: Nephrology and kidney transplantation
• Service: Nephrology
• Principal investigator:  Agraz Pamplona, Irene
• Pathology: Símptomes, signes i troballes anormals clíniques i de laboratori, no classificades enlloc més
• Phase: Fase III

An Open-Label Extension Study of EryDex in Patients with Ataxia Telangiectasia Following Participation in Study IEDAT-04-2022 (NEAT)

• Protocol code: IEDAT-05-2024
• EudraCT code: No aplica
• Research group: Therapeutics and Innovations in Neuropediatrics and other paediatric rare diseases
• Service: General Pediatrics and Specialties
• Principal investigator:  Gómez Andrés, David
• Pathology: Malalties del sistema nerviós
• Phase: Fase III
• Status: Recruiting volunteers

Estudio de fase 3 abierto, multicéntrico y aleatorizado para evaluar la eficacia y seguridad de romosozumab en comparación con bisfosfonatos en niños y adolescentes con osteogénesis imperfecta.

• Protocol code: 20200105
• EudraCT code: No aplica
• Research group: Growth and Development
• Service: General Pediatrics and Specialties
• Principal investigator:  Campos Martorell, Ariadna
• Pathology: Malalties del sistema osteomuscular i del teixit connectiu
• Phase: Fase III

Estudio de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado conplacebo, de grupos paralelos de HBV937 en esclerosis lateral amiotrófica (ELA)durante 40 semanas seguido de una extensión abierta

• Protocol code: CVHB937B12201
• EudraCT code: No aplica
• Research group: Peripheral Nervous System
• Service: Neurology
• Principal investigator:  Juntas Morales, Raul
• Pathology: Malalties del sistema nerviós
• Phase: Fase III

Ensayo intervencionista, aleatorizado, con enmascaramientodoble, controlado con placebo y con extensión sinenmascaramiento opcional, de Lu AF82422 en participantes conatrofia multisistémica

• Protocol code: 20432A MASCOT
• EudraCT code: No aplica
• Research group: Neurodegenerative Diseases
• Service: Neurology
• Principal investigator:  Hernández Vara, Jorge
• Pathology: Malalties del sistema nerviós
• Phase: Fase III