Estudio de fase 2 de la infusión de células T autólogas, diferenciadas y de sangre periférica expandidas y transducidas con un lentivirus para expresar un receptor de antígeno quimérico con especificidad anti-CD19 (A3B1) junto con regiones coestimuladoras 4-1BB y CD3z (ARI- 0001 células) en niños y adolescentes (de 0 a 18 años) con leucemia linfoblástica aguda CD19+ resistente o refractaria al tratamiento

• Codi protocol: CART19-BE-03Ped
• Codi EudraCT: 2022-001101-52
• Grup de recerca: Càncer i Malalties Hematològiques Infantils
• Servei: Oncohematologia Pediàtrica
• Investigador/a principal:  Díaz de Heredia Rubio, Maria Cristina
• Malaltia: Tumors
• Fase: Fase II
• Estat: Reclutant voluntaris

Estudio de fase 2a, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la seguridad y la tolerabilidad, la farmacocinética, la farmacodinamia y la eficacia preliminar del setanaxib, un inhibidor de NOX1/4, en pacientes con síndrome de Alport

• Codi protocol: GSN000500
• Codi EudraCT: No aplica
• Grup de recerca: Nefrologia i Trasplantament Renal
• Servei: Nefrologia
• Investigador/a principal:  Agraz Pamplona, Irene
• Malaltia: Símptomes, signes i troballes anormals clíniques i de laboratori, no classificades enlloc més
• Fase: Fase II

A phase 3, randomized, double-blind, placebo-controlled, parallel-arm study to evaluate the efficacy and safety of RZ358 in patients with congenital hyperinsulinism.

• Codi protocol: RZ358-301
• Codi EudraCT: _
• Grup de recerca: Creixement i Desenvolupament
• Servei: Pediatria General i Especialitats
• Investigador/a principal:  Clemente Leon, Maria
• Malaltia: Malalties endocrines, nutricionals i metabòliques
• Fase: Fase III

Estudio Fase 3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para determinar la eficacia y seguridad de BIIB122/DNL151 en participantes con Enfermedad de Parkinson y variantes patógenas de LRRK2

• Codi protocol: 283PD302
• Codi EudraCT: 2022-000747-77
• Grup de recerca: Malalties Neurodegeneratives
• Servei: Neurologia
• Investigador/a principal:  Hernández Vara, Jorge
• Fase: Fase III

ESTUDIO MULTICENTRO DE CONTINUACIÓN EN DOS PARTES, ALEATORIZADO, CONTROLADO CON PLACEBO, DOBLE CIEGO PARA INVESTIGAR LA SEGURIDAD, TOLERABILIDAD, FARMACOCINÉTICA, FARMACODINÁMICA Y EFICACIA DE RO7204239 EN COMBINACIÓN CON RISDIPLAM (RO7034067) EN PACIENTES CON ATROFIA MUSCULAR ESPINAL

• Codi protocol: BN42644
• Codi EudraCT: 2021-003417-19
• Servei: Pediatria General i Especialitats
• Investigador/a principal:  Gómez Andrés, David
• Malaltia: Malalties del sistema nerviós
• Fase: Fase III