Open-label, single-arm, non-controlled trial to evaluate the safety and tolerability of treprostinil sodium in children below the age of 18 years with pulmonary arterial hypertension (PAH)]

• Código protocolo: TREPaed
• Código EudraCT: No aplica
• Grupo de investigación: Crecimiento y Desarrollo
• Servicio: Pediatría General y Especialidades
• Investigador/a principal:  Moreno Galdó, Antonio
• Patología: Malalties del sistema respiratori
• Fase: Fase III

Estudio de fase 2, aleatorizado, abierto y controlado para evaluar la eficacia y la seguridad de rapcabtagene autoleucel frente a un comparador en participantes con miopatías inflamatorias idiopáticas refractarias graves

• Código protocolo: CYTB323L12201
• Código EudraCT: No aplica
• Grupo de investigación: Enfermedades Sistémicas
• Servicio: Medicina Interna
• Investigador/a principal:  Selva O'Callaghan, Albert
• Patología: Malalties del sistema osteomuscular i del teixit connectiu
• Fase: Fase II

A MULTI-CENTER, DOUBLE-BLIND, RANDOMIZED, PLACEBO-CONTROLLED TRIAL TO ASSESS EFFICACY AND SAFETY OF OMECAMTIV MECARBIL IN PATIENTS WITH SYMPTOMATIC HEART FAILURE WITH SEVERELY REDUCED EJECTION FRACTION

• Código protocolo: CY 1033
• Código EudraCT: No aplica
• Grupo de investigación: Enfermedades Cardiovasculares
• Servicio: Cardiología
• Investigador/a principal:  Méndez Fernández, Ana Belén
• Patología: Malalties del sistema circulatori
• Fase: Fase III

Estudio de fase 3, multicéntrico y abierto para evaluar la farmacocinética, la farmacodinamia, la eficacia y la seguridad de Ravulizumab en participantes pediátricos (de 2 a <18 años de edad) con Nefropatía primaria por Inmunoglobulina A (NIgA)

• Código protocolo: ALXN1210-IgAN-325
• Código EudraCT: No aplica
• Grupo de investigación: Fisiopatología Renal
• Servicio: Nefrología Pediátrica
• Investigador/a principal:  Ariceta Iraola, Gema
• Patología: Símptomes, signes i troballes anormals clíniques i de laboratori, no classificades enlloc més
• Fase: Fase III
• Estado: Reclutando voluntarios

Estudio aleatorizado, doble ciego para evaluar la eficacia y laseguridad de CAL101 en pacientes con fibrosis pulmonar idiopática.

• Código protocolo: CAL-101-201
• Código EudraCT: No aplica
• Grupo de investigación: Neumología
• Servicio: Neumología
• Investigador/a principal:  Villar Gomez, Ana
• Patología: Malalties del sistema respiratori
• Fase: Fase II

A phase 1 open-label trial to evaluate the safety, tolerability, pharmacodynamics, pharmacokinetics, and immunogenicity of subcutaneous VIS171 in participants with autoimmune disease(s).

• Código protocolo: VIS171-103
• Código EudraCT: _
• Grupo de investigación: Nefrología y Trasplante Renal
• Servicio: Nefrología
• Investigador/a principal:  Sans Atxer, Laia
• Patología: Símptomes, signes i troballes anormals clíniques i de laboratori, no classificades enlloc més
• Fase: Fase I

Estudio de fase 1b que combina dinutuximab beta (DB) con regímenes de quimioterapia de inducción en pacientes con neuroblastoma de alto riesgo de reciente diagnóstico.

• Código protocolo: SIOPEN-PILOT01
• Código EudraCT: No aplica
• Grupo de investigación: Cáncer y Enfermedades Hematológicas Infantiles
• Servicio: Oncohematología Pediátrica
• Investigador/a principal:  Moreno Martín-Retortillo, Lucas
• Patología: Tumors
• Fase: Fase I

A 2-Part, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study in Participants with Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 45 Skipping with an Initial Multiple Ascending Dose Part A to Assess the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of ENTR-601-45, Followed by Part B to Evaluate the Safety and Efficacy of ENTR-601-45 (ELEVATE-45)

• Código protocolo: ENTR-601-45-201
• Código EudraCT: _
• Grupo de investigación: Terapias e Innovación en Neuropediatría y otras enfermedades raras pediátricas
• Servicio: Pediatría General y Especialidades
• Investigador/a principal:  Gómez Andrés, David
• Patología: Malalties del sistema nerviós
• Fase: Fase I

AFFIRM: A Randomized, double-blind, placebo-controlled, study to evaluate the effect of Seladelpar on clinical outcomes in patients with primary biliary cholangitis (PBC) and compensated cirrhosis.

• Código protocolo: CB8025-41837
• Código EudraCT: _
• Grupo de investigación: Enfermedades Hepáticas
• Servicio: Hepatología
• Investigador/a principal:  Villagrasa Vilella, Ares Aurora
• Patología: Símptomes, signes i troballes anormals clíniques i de laboratori, no classificades enlloc més
• Fase: Fase III