A 2-Part, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study in Participants with Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 44 Skipping to Evaluate the Safety and Efficacy of ENTR-601-44 (ELEVATE-44)

• Código protocolo: ENTR-601-44-201
• Código EudraCT: No aplica
• Grupo de investigación: Terapias e Innovación en Neuropediatría y otras enfermedades raras pediátricas
• Servicio: Pediatría General y Especialidades
• Investigador/a principal:  Gómez Andrés, David
• Patología: Malalties del sistema nerviós
• Fase: Fase I

An Open Label Clinical Trial to Evaluate the Efficacy and Safety of PRAX-628 in Adult Patients with Focal Onset or Primary Generalized Tonic-Clonic Seizures

• Código protocolo: PRAX-628-212
• Código EudraCT: No aplica
• Grupo de investigación: Grupo de Investigación del Estado Epiléptico y Epilepsia Aguda
• Servicio: Neurología
• Investigador/a principal:  Toledo Argany, Manuel
• Patología: Tumors
• Fase: Fase II

Estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, de grupos paralelos y controlado conplacebo en el que se evalúan la eficacia y la seguridad de iptacopán (LNP023) en laglomerulonefritis membranoproliferativa idiopática mediada por inmunocomplejos.

• Código protocolo: CLNP023B12302
• Código EudraCT: No aplica
• Grupo de investigación: Nefrología y Trasplante Renal
• Servicio: Nefrología
• Investigador/a principal:  Agraz Pamplona, Irene
• Patología: Símptomes, signes i troballes anormals clíniques i de laboratori, no classificades enlloc més
• Fase: Fase III

An Open-Label Extension Study of EryDex in Patients with Ataxia Telangiectasia Following Participation in Study IEDAT-04-2022 (NEAT)

• Código protocolo: IEDAT-05-2024
• Código EudraCT: No aplica
• Grupo de investigación: Terapias e Innovación en Neuropediatría y otras enfermedades raras pediátricas
• Servicio: Pediatría General y Especialidades
• Investigador/a principal:  Gómez Andrés, David
• Patología: Malalties del sistema nerviós
• Fase: Fase III
• Estado: Reclutando voluntarios

Estudio de fase 3 abierto, multicéntrico y aleatorizado para evaluar la eficacia y seguridad de romosozumab en comparación con bisfosfonatos en niños y adolescentes con osteogénesis imperfecta.

• Código protocolo: 20200105
• Código EudraCT: No aplica
• Grupo de investigación: Crecimiento y Desarrollo
• Servicio: Pediatría General y Especialidades
• Investigador/a principal:  Campos Martorell, Ariadna
• Patología: Malalties del sistema osteomuscular i del teixit connectiu
• Fase: Fase III

Estudio de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado conplacebo, de grupos paralelos de HBV937 en esclerosis lateral amiotrófica (ELA)durante 40 semanas seguido de una extensión abierta

• Código protocolo: CVHB937B12201
• Código EudraCT: No aplica
• Grupo de investigación: Sistema Nervioso Periférico
• Servicio: Neurología
• Investigador/a principal:  Juntas Morales, Raul
• Patología: Malalties del sistema nerviós
• Fase: Fase III

Ensayo intervencionista, aleatorizado, con enmascaramientodoble, controlado con placebo y con extensión sinenmascaramiento opcional, de Lu AF82422 en participantes conatrofia multisistémica

• Código protocolo: 20432A MASCOT
• Código EudraCT: No aplica
• Grupo de investigación: Enfermedades Neurodegenerativas
• Servicio: Neurología
• Investigador/a principal:  Hernández Vara, Jorge
• Patología: Malalties del sistema nerviós
• Fase: Fase III