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Terapia Génica y Celular

Uno de nuestros actuales proyectos de investigación tiene como objetivo desarrollar una estrategia de edición génica que combine vectores virales y no virales para tratar la Encefalomiopatía Neurogastrointestinal Mitocondrial (MNGIE), causada por mutaciones inactivadoras en el gen de la timidina fosforilasa, y que ya ha demostrado eficacia terapéutica en un modelo animal de la enfermedad.

Por otra parte, en colaboración con el grupo de Neuropediatría (Dra. F. Munell) y del Dr. R. Hernández (Universidad de Navarra), estamos investigando otra aproximación de terapia génica basada en vectores adenovirales de alta capacidad en un modelo murino de distrofia muscular congénita tipo 1A (DMC1A).

Finalmente, en colaboración con el grupo del Dr. J. Verdaguer (Universidad de Lérida), investigamos el mecanismo de acción, la actividad citolítica y proinflamatoria, así como diversas aplicaciones potenciales en biomedicina de una nueva familia de péptidos derivados de los filamentos intermedios que han sido descubiertos por casualidad.

Equipo

Jordi Barquinero Mañez

Jordi Barquinero Mañez

Jefe de grupo
Terapia Génica y Celular
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Maria Pallares Masmitja

Maria Pallares Masmitja

Investigador postdoctoral
Terapia Génica y Celular
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Oscar Garriga Monterde

Oscar Garriga Monterde

Técnico de investigación
Terapia Génica y Celular
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Sofía Travers Rama

Sofía Travers Rama

Investigador predoctoral
Terapia Génica y Celular
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Rocío Piñera Moreno

Rocío Piñera Moreno

Técnico de investigación
Terapia Génica y Celular
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Jordi Barquinero Mañez

Jordi Barquinero Mañez

Jefe de grupo
Terapia Génica y Celular
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Maria Pallares Masmitja

Maria Pallares Masmitja

Investigador postdoctoral
Terapia Génica y Celular
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Oscar Garriga Monterde

Oscar Garriga Monterde

Técnico de investigación
Terapia Génica y Celular
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Sofía Travers Rama

Sofía Travers Rama

Investigador predoctoral
Terapia Génica y Celular
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Rocío Piñera Moreno

Rocío Piñera Moreno

Técnico de investigación
Terapia Génica y Celular
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Líneas de investigación

Preclinical studies on gene therapy for Mitochondrial NeuroGastroIntestinal Encephalomyopathy (MNGIE)

IP: -

Terapia génica de la distrofia muscular congénita por deficiencia de merosina

Desarrollo de una nueva estrategia de terapia génica basada en vectores adenovirales de alta capacidad, que realizamos en colaboración con el grup del Dr. Rubén Hernández, de la Universidad de Navarra.

IP: Jordi Barquinero Mañez

Tolerance induction by hematopoietic gene therapy targeting myeloid cells in a murine model of autoimmunity (EAE)

IP: -

Tesis

Caracterización funcional de una nueva familia de péptidos bioactivos derivados de filamentos intermedios y estudio de sus posibles aplicaciones en salud humana

Doctorando: Rocío Piñera Moreno
Director/es: Jordi Barquinero Mañez, Lluis Tort Bardolet
Universidad: Universitat Autònoma de Barcelona
Año: 2024

Desenvolupament de noves estratègies terapéutiques per les distròfies musculars

Doctorando: Penelope Romero Duque
Director/es: Francina Munell Casadesus, Jordi Barquinero Mañez
Universidad: Universidad Autònoma de Barcelona
Año: 2022

Preclinical assessment of a gene editing approach for MNGIE

Doctorando: Marta Parés Casellas
Director/es: Jordi Barquinero Mañez
Universidad: Universidad Autònoma de Barcelona
Año: 2020

Antigen-specific MDSCs induce immunological tolerance in an experimental model of multiple sclerosis. Generation of human MDSCs from hematopoietic progenitors as a therapeutic tool

Doctorando: Silvia Casacuberta Serra
Director/es: Jordi Barquinero Mañez, Carmen Espejo Ruiz
Universidad: Universidad Autònoma de Barcelona
Año: 2016

Estudio de los mecanismos terapéuticos en la inducción de tolerancia inmunológica en un modelo animal de esclerosis múltiple

Doctorando: Alba Gomez Morago
Director/es: Jordi Barquinero Mañez, Carmen Espejo Ruiz
Universidad: Universidad Autònoma de Barcelona
Año: 2012

Estudios preclínicos de terapia génica basada en células madre hematopoyéticas para el MNGIE

Doctorando: Javier Torres Torronteras
Director/es: Ramon Martí Seves, Jordi Barquinero Mañez
Universidad: Universidad Autònoma de Barcelona
Año: 2011

Actualidad

Noticias

Los recursos permitirán acelerar la fase preclínica y explorar la aplicación de su inmunoterapia en otros tipos de cáncer.

Comprender la historia natural de la enfermedad ayudará a diseñar ensayos clínicos y desarrollar nuevas terapias que mejoren la calidad de vida de los pacientes.

Durante dos días expertos han presentado los últimos avances en vectores, las diferentes técnicas de modificación de genes y la transferencia a la práctica clínica.