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Terapia Génica y Celular

Uno de nuestros actuales proyectos de investigación tiene como objetivo desarrollar una estrategia de edición génica que combine vectores virales y no virales para tratar la Encefalomiopatía Neurogastrointestinal Mitocondrial (MNGIE), causada por mutaciones inactivadoras en el gen de la timidina fosforilasa, y que ya ha demostrado eficacia terapéutica en un modelo animal de la enfermedad.

Por otra parte, en colaboración con el grupo de Neuropediatría (Dra. F. Munell) y del Dr. R. Hernández (Universidad de Navarra), estamos investigando otra aproximación de terapia génica basada en vectores adenovirales de alta capacidad en un modelo murino de distrofia muscular congénita tipo 1A (DMC1A).

Finalmente, en colaboración con el grupo del Dr. J. Verdaguer (Universidad de Lérida), investigamos el mecanismo de acción, la actividad citolítica y proinflamatoria, así como diversas aplicaciones potenciales en biomedicina de una nueva familia de péptidos derivados de los filamentos intermedios que han sido descubiertos por casualidad.

Publicaciones

Myeloid-derived suppressor cells can be efficiently generated from human hematopoietic progenitors and peripheral blood monocytes.

PMID: 28108746
Revista: IMMUNOLOGY AND CELL BIOLOGY
Año: 2017
Referencia: Immunol Cell Biol. 2017 Jul;95(6):538-548. doi: 10.1038/icb.2017.4. Epub 2017 Jan 21.
Factor de impacto: 4.557
Tipo de publicación: Artículo en revista internacional
Autores: Casacuberta-Serra, Silvia, Pares, Marta, Golbano, Arantxa, Coves, Elisabet, Espejo, Carmen, Barquinero, Jordi et al.
DOI: 10.1038/icb.2017.4

Myeloid-derived suppressor cells are generated during retroviral transduction of murine bone marrow.

PMID: 23192196
Revista: CELL TRANSPLANTATION
Año: 2014
Referencia: Cell Transplant. 2014 Jan;23(1):73-85. doi: 10.3727/096368912X658971. Epub 2012 Nov 27.
Factor de impacto:
Tipo de publicación: Artículo en revista internacional
Autores: Barquinero, Jordi; Casacuberta-Serra, Silvia; Eixarch, Herena; Espejo, Carmen; Gimeno, Ramon; Gomez, Alba; Lopez-Estevez1, Sergio; Mansilla, Maria Jose; Montalban, Xavier; Pereira, Sonia et al.
DOI: 10.3727/096368912X658971

Up-regulation of inducible heat shock protein-70 expression in multiple sclerosis patients.

PMID: 24328534
Revista: AUTOIMMUNITY
Año: 2014
Referencia: Autoimmunity. 2014 Mar;47(2):127-33. doi: 10.3109/08916934.2013.866104. Epub 2013 Dec 12.
Factor de impacto:
Tipo de publicación: Artículo en revista internacional
Autores: Castillo, Joaquin; Castillo, Mireia; Comabella, Manuel; Espejo, Carmen; Mansilla, Maria Jose; Martin, Roland; Montalban, Xavier; Rio, Jordi et al.
DOI: 10.3109/08916934.2013.866104

Gene Therapy Using a Liver-targeted AAV Vector Restores Nucleoside and Nucleotide Homeostasis in a Murine Model of MNGIE.

PMID: 24448160
Revista: MOLECULAR THERAPY
Año: 2014
Referencia: Mol Ther. 2014 May;22(5):901-7. doi: 10.1038/mt.2014.6. Epub 2014 Jan 22.
Factor de impacto:
Tipo de publicación: Artículo en revista internacional
Autores: Auricchio, Alberto; Barquinero, Jordi; Cabrera-Perez, Raquel; Camara, Yolanda; Di Meo, Ivano; Hirano, Michio; Marti, Ramon; Pizzorno, Giuseppe; Torres-Torronteras, Javier; Viscomi, Carlo et al.
DOI: 10.1038/mt.2014.6

Actualidad

Noticias

Durante dos días expertos han presentado los últimos avances en vectores, las diferentes técnicas de modificación de genes y la transferencia a la práctica clínica.