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A phase I/IIa dose-escalating study to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics, and pharmacodynamics of ARO-DUX4 in adult patients with facioscapulohumeral muscular dystrophy Type 1.

Abierta
  • Código protocolo: ARODUX4-1001
  • Código EudraCT: _
  • Grupo de investigación: Sistema Nervioso Periférico
  • Servicio: Neurología
  • Investigador/a principal:  Juntas Morales, Raul
  • Patología: Malalties del sistema nerviós
  • Fase: Fase I