Los ensayos clínicos son fundamentales para obtener nuevas terapias. En estos estudios, la participación de los pacientes y personas voluntarias sanas es crucial para evaluar la eficacia y seguridad de los nuevos tratamientos que se están desarrollando.

Tradicionalmente, los investigadores e investigadoras han valorado los resultados principalmente desde su perspectiva clínica. Sin embargo, cada vez se otorga más importancia a la percepción de los pacientes: ya no son sujetos pasivos de la investigación, sino que desempeñan un papel activo. Este cambio de paradigma es clave para obtener una visión más completa en los ensayos, que tenga en cuenta tanto la seguridad y eficacia clínicas como el impacto en la vida diaria que describen los pacientes.

La implicación de los pacientes permite conocer de forma más directa los efectos de los tratamientos: los síntomas que experimentan, la satisfacción con la terapia que reciben, los beneficios en su calidad de vida, el impacto en la vida de las personas cuidadoras, entre otros. De este modo, la investigación avanza en función de la experiencia vivida por las personas que necesitan nuevos tratamientos.

La opinión de los pacientes: un factor más para evaluar la eficacia de los nuevos fármacos

Una muestra de esta nueva tendencia es el estudio liderado por el grupo de Cáncer y Enfermedades Hematológicas Infantiles del Vall d'Hebron Instituto de Investigación (VHIR), recientemente publicado en Pediatric Blood & Cancer. Este trabajo ha analizado cuántos ensayos clínicos de fases tempranas en cáncer infantil incorporan la voz de los pacientes o de sus familias al evaluar los resultados, es decir, cuántos de estos estudios tienen en cuenta el impacto que tiene en la calidad de vida la nueva terapia que se está probando. Esto es lo que se conoce como resultados comunicados por los pacientes (PROMs, por sus siglas en inglés, patient-reported outcome measures), que a menudo se recogen mediante cuestionarios.

El estudio, realizado en colaboración con el Hospital Royal Marsden de Londres, analizó 72 ensayos clínicos en cáncer infantil realizados entre 2005 y 2022. En concreto, se centró en ensayos de fases tempranas, es decir, estudios iniciales en fase 1 o 2 que evalúan la seguridad, dosis y efectos de un nuevo tratamiento en un número reducido de pacientes, a menudo por primera vez.

Se observó que, entre 2005 y 2016, solo un 14% de los ensayos analizaban la calidad de vida de los pacientes, mientras que este porcentaje se incrementaba al 19% entre 2017 y 2022. Además, la aceptabilidad de los fármacos, es decir, el grado de conformidad de los pacientes para seguir un tratamiento, se medía en un 39% de los estudios del primer periodo, aumentando al 63% en el segundo periodo.

"Todavía queda camino por recorrer, pero es una buena noticia ver que poco a poco se va incorporando la voz de los pacientes en los ensayos clínicos desde fases tempranas, ya que trabajar conjuntamente profesionales y pacientes es la única forma de obtener buenos resultados en nuestros estudios", asegura el Dr. Lucas Moreno, jefe del Servicio de Oncología y Hematología Pediátricas del Hospital Universitario Vall d’Hebron y del grupo de Cáncer y Enfermedades Hematológicas Infantiles del VHIR.

Para que estos porcentajes continúen creciendo, el equipo destaca la necesidad de más recursos y formación para disponer de tiempo y personal para realizar las encuestas, apoyar a las familias, y analizar e interpretar los datos recogidos.

El trabajo liderado por el Dr. Moreno ha sido financiado por el Instituto de Salud Carlos III (FORT23/00034), cofinanciado por el Fondo Europeo de Desarrollo Regional/Fondo Social Europeo “A way to make Europe”/“Investing in your future”.

Más participación para obtener mejores resultados

Tener en cuenta la opinión de los pacientes y de los cuidadores impacta directamente en la mejora de su calidad de vida, ya que ayuda a controlar de manera más exhaustiva los síntomas que pueden aparecer o desaparecer a lo largo del tratamiento. Además, mejora la adherencia a los tratamientos, es decir, los pacientes son más propensos a seguir correctamente las indicaciones médicas. Todo esto, a largo plazo, mejora su supervivencia y favorece resultados más completos en el ensayo clínico.

Por otra parte, recopilar esta información directa de los pacientes es importante para la toma de decisiones en el desarrollo de nuevos fármacos. La experiencia de los pacientes es un factor a considerar para priorizar el desarrollo de medicamentos que no solo son clínicamente eficaces, sino que también tienen un impacto positivo en la calidad de vida. Esto es especialmente relevante en ensayos de fases tempranas, como el estudio mencionado anteriormente, ya que de esta forma están implicados desde el inicio.

El compromiso de Vall d’Hebron con la participación de los pacientes en la investigación y la asistencia

Desde Vall d’Hebron se trabaja para que, de forma progresiva, la voz de los pacientes aumente su implicación en la investigación y la asistencia.

En lo que respecta a la investigación, cada vez se incorporan más pacientes expertos que desempeñan un papel activo desde el proceso de diseño de los ensayos. Se trata de figuras formadas para aportar su experiencia y perspectiva a lo largo del proceso de investigación de una enfermedad, y que colaboran con los investigadores para detectar las necesidades de todos los pacientes con una enfermedad y proponer posibles soluciones.

Un ejemplo de la incorporación de la participación de pacientes desde el inicio en el VHIR es el proyecto TACTIC, que se centra en la investigación en enfermedades crónicas y minoritarias y ha sido recientemente financiado por el programa FORTALECE-Salud del Instituto de Salud Carlos III. Al promover activamente la participación de pacientes y de la ciudadanía, se pretende que la investigación no sea solo sobre los pacientes, sino con ellos. Este enfoque colaborativo permite que los pacientes contribuyan durante todo el proceso de investigación, desde el diagnóstico y pronóstico hasta el desarrollo de terapias innovadoras. Las aportaciones de la ciudadanía permiten que los resultados sean más personalizados y centrados en sus necesidades.

En el ámbito específico del cáncer infantil, el proyecto BEACON en neuroblastoma también considera la opinión de los pacientes y de los familiares y el impacto en la calidad de vida al analizar los resultados del ensayo. Además, es un ejemplo de proyecto que cuenta con asesores de pacientes desde la creación del ensayo y para decidir los próximos pasos en la investigación.

En cuanto a la práctica clínica, el Hospital Universitario Vall d’Hebron es pionero en el impulso del Modelo ICE (Información, Co-creación y Estrategia) de participación de pacientes y profesionales, así como en tener una Unidad de Participación Ciudadana para institucionalizar las relaciones entre profesionales y pacientes durante todas las etapas de la vida y de la enfermedad. Una de las vías de acción instauradas es abrir la participación a través de diversas comisiones estables de trabajo por área de conocimiento, lo que permite detectar todo tipo de necesidades de forma proactiva y desarrollar conjuntamente propuestas para resolverlas, además del impulso de un Comité Estratégico de Participación con una perspectiva asistencial y de investigación.

Asimismo, se están realizando esfuerzos para incorporar también los resultados comunicados por los pacientes en el día a día asistencial. A través de cuestionarios de estado de salud, se facilita la prevención de complicaciones, la detección precoz y se mejora la comunicación entre pacientes y profesionales.