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udio Fase 3 Abierto de Neoadyuvancia con Trastuzumab Deruxtecan (TDXd) en monoterapia o T-DXd seguido de THP comparado con ddAC-THP enpacientes con cáncer de mama en estadio temprano HER2-positivo de alto riesgo (DESTINY-Breast 11)

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Estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de grupos paralelos para evaluar la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad de soticlestat como tratamiento adyuvante en sujetos pediátricos y en adultos jóvenes con síndrome de Dravet (SD)

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Estudio en fase II abierto para evaluar la seguridad y eficacia de DCR-PHXC en pacientes con Hiperoxaluria primaria tipo 1 o 2 e insuficiencia renal grave con o sin diálisis

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Ensayo aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de dosis repetidas y multicéntrico, para evaluar la eficacia, seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de HZN-825 en pacientes con esclerosis sistémica cutánea difusa

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Estudio aleatorizado, multicéntrico y multinacional, con doble enmascaramiento y controlado con placebo, con grupos paralelos, de dosis única y diseño adaptativo para evaluar la eficacia y seguridad del glenzocimab utilizado como tratamiento complementario al tratamiento habitual en las 4,5 horas siguientes a un ictus isquémico agudo.

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Estudio de seguridad posautorización para evaluar la seguridad y la eficacia a largo plazo de la administración repetida de darvadstrocel en pacientes con enfermedad de Crohn y fístulas perianales complejas (ASPIRE)

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Estudio de extensión abierto, de fase 3, multicéntrico, de zilucoplan en pacientes con miastenia gravis generalizada

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Estudio de fase 3 multicéntrico, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo y de grupos paralelos para evaluar la eficacia, seguridad y farmacocinética de apremilast en niños de 5 a menos de 18 años de edad con artritis psoriásica juvenil activa (PEAPOD, por sus siglas in inglés)

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Ensayo clínico de viabilidad de la combinación de AloCelyvir con quimioterapia y radioterapia para el tratamiento de niños y adolescentes con tumores sólidos extra-craneales en recaída o refractarios.

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Estudio de fase II, abierto, no controlado, de dosis única para evaluar la seguridad, tolerabilidad y farmacocinética, y la aparición de anticuerpos antifármaco para nirsevimab en niños inmunodeprimidos de =24 meses de edad

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Estudio de extensión, abierto, multicéntrico y en pacientes ambulatorios, para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de Staccato® Alprazolam en participantes en el estudio de 12 o más años de edad con estereotipias prolongadas

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Estudio de 52 semanas de duración, aleatorizado, doble ciego, con doble simulación, de grupos paralelos, multicéntrico, de no inferioridad, para evaluar la tasa de exacerbación, las mediciones adicionales de control del asma y la seguridad en participantes adultos y adolescentes con asma grave con fenotipo eosinofílico tratados con GSK3511294 en comparación con mepolizumab o benralizumab

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Estudio de fase III, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo paraevaluar sotatercept añadido al tratamiento de base de la hipertensión arterial pulmonar (HAP) en pacientes con HAP de riesgo intermedio y alto recién diagnosticada

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ESTUDIO EN FASE II, DOBLE CIEGO, ALEATORIZADO Y CONTROLADO CON PLACEBO PARA EVALUAR LA EFICACIA, SEGURIDAD Y TOLERABILIDAD DE PF-06823859 EN SUJETOS ADULTOS CON DERMATOMIOSITIS

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Estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de la transferencia del gen de la ornitina transcarbamilasa (OTC) humana mediada por el virus adenoasociado de serotipo 8 (AAV8) en pacientes con deficiencia de OTC de comienzo tardío

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Estudio de fase 2, multicéntrico, aleatorizado, controlado con placebo, de búsqueda de dosis, para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de distintas dosis y regímenes posológicos de Allocetra-OTS para el tratamiento de la falla orgánica en pacientes adultos con sepsis

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Estudio de fase II, doble ciego, controlado con placebo, aleatorizado,cruzado, de búsqueda de dosis de PHA-022121 oral para el tratamientoagudo de las crisis de angioedema en pacientes con angioedema hereditario debido a un déficit de inhibidor de C1 de tipo I y II

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Estudio prospectivo, aleatorizado, abierto, multicéntrico para evaluar los beneficios y riesgos de la conversión de receptores adolescentes de aloinjerto renal existente desde 12 años hasta menos de 18 años de edad a un régimen inmunosupresor con Belatacept en comparación con la continuación con un régimen con un inhibidor de la calcineurina y su cumplimiento con las medicaciones inmunosupresoras

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Estudio demostrativo preliminar aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad del inhibidor de RIPK1 SAR443122 en pacientes con lupus eritematoso cutáneo subagudo o discoide/crónico de moderado a grave

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Estudio de fase 2, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo que evalúa la eficacia y la seguridad de SAR441344, un anticuerpo monoclonal antagonista de CD40L, en participantes con esclerosis múltiple recidivante.

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Estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de grupos paralelos para evaluar la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad de soticlestat como tratamiento adyuvante en sujetos pediátricos y en adultos jóvenes con síndrome de Dravet (SD)

Estudio en fase II abierto para evaluar la seguridad y eficacia de DCR-PHXC en pacientes con Hiperoxaluria primaria tipo 1 o 2 e insuficiencia renal grave con o sin diálisis

Ensayo aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de dosis repetidas y multicéntrico, para evaluar la eficacia, seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de HZN-825 en pacientes con esclerosis sistémica cutánea difusa

Estudio de seguridad posautorización para evaluar la seguridad y la eficacia a largo plazo de la administración repetida de darvadstrocel en pacientes con enfermedad de Crohn y fístulas perianales complejas (ASPIRE)

Estudio de extensión abierto, de fase 3, multicéntrico, de zilucoplan en pacientes con miastenia gravis generalizada

Estudio de fase 3 multicéntrico, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo y de grupos paralelos para evaluar la eficacia, seguridad y farmacocinética de apremilast en niños de 5 a menos de 18 años de edad con artritis psoriásica juvenil activa (PEAPOD, por sus siglas in inglés)

Ensayo clínico de viabilidad de la combinación de AloCelyvir con quimioterapia y radioterapia para el tratamiento de niños y adolescentes con tumores sólidos extra-craneales en recaída o refractarios.

Estudio de fase II, abierto, no controlado, de dosis única para evaluar la seguridad, tolerabilidad y farmacocinética, y la aparición de anticuerpos antifármaco para nirsevimab en niños inmunodeprimidos de =24 meses de edad

Estudio de extensión, abierto, multicéntrico y en pacientes ambulatorios, para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de Staccato® Alprazolam en participantes en el estudio de 12 o más años de edad con estereotipias prolongadas

Estudio de fase III, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo paraevaluar sotatercept añadido al tratamiento de base de la hipertensión arterial pulmonar (HAP) en pacientes con HAP de riesgo intermedio y alto recién diagnosticada

ESTUDIO EN FASE II, DOBLE CIEGO, ALEATORIZADO Y CONTROLADO CON PLACEBO PARA EVALUAR LA EFICACIA, SEGURIDAD Y TOLERABILIDAD DE PF-06823859 EN SUJETOS ADULTOS CON DERMATOMIOSITIS

Estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de la transferencia del gen de la ornitina transcarbamilasa (OTC) humana mediada por el virus adenoasociado de serotipo 8 (AAV8) en pacientes con deficiencia de OTC de comienzo tardío

Estudio de fase 2, multicéntrico, aleatorizado, controlado con placebo, de búsqueda de dosis, para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de distintas dosis y regímenes posológicos de Allocetra-OTS para el tratamiento de la falla orgánica en pacientes adultos con sepsis

Estudio de fase II, doble ciego, controlado con placebo, aleatorizado,cruzado, de búsqueda de dosis de PHA-022121 oral para el tratamientoagudo de las crisis de angioedema en pacientes con angioedema hereditario debido a un déficit de inhibidor de C1 de tipo I y II

Estudio demostrativo preliminar aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad del inhibidor de RIPK1 SAR443122 en pacientes con lupus eritematoso cutáneo subagudo o discoide/crónico de moderado a grave

Estudio de fase 2, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo que evalúa la eficacia y la seguridad de SAR441344, un anticuerpo monoclonal antagonista de CD40L, en participantes con esclerosis múltiple recidivante.