Estudio clínico aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, multicéntrico,ininterrumpido, adaptativo, de seguridad y búsqueda de dosis en fase III de la transferencia génicamediada por VAA con UX701 para el tratamiento de la enfermedad de Wilson.

• Código protocolo: UX701-CL301
• Código EudraCT: 2020-005266-34
• Grupo de investigación: Cirugía Hepato-bilio-pancreática (HBP) y trasplante hepático
• Servicio: Pediatría General y Especialidades
• Investigador/a principal:  Quintero Bernabeu, Jesús
• Patología: Malalties del sistema digestiu
• Fase: Fase I
• Estado: Reclutando voluntarios