El consorcio EU-PEARL (EU Patient-cEntric clinicAl trial pLatforms), liderado por el Vall d'Hebron Instituto de Investigación (VHIR), con la colaboración de Teamit, y Janssen, ha presentado un marco innovador que permite desarrollar plataformas colaborativas de ensayos (ensayos de plataforma). Este tipo de ensayos están cogiendo una importancia cada vez más grande en la investigación clínica, puesto que aportan eficiencia y agilidad a los procesos de desarrollo de fármacos. El cambio de paradigma es que se basan en una enfermedad, en lugar de un compuesto único se evalúan varios, y no se paran hasta que no se ha encontrado un tratamiento eficaz.

El marco es fruto de más de 3 años de trabajo de EU-PEARL, una asociación estratégica público-privada financiada por la Iniciativa sobre medicamentos innovadores (IMI). El consorcio ha sido formado por 36 socios, incluyendo organizaciones académicas, hospitales, laboratorios farmacéuticos, infraestructuras europeas, organismos reguladores y representantes de los pacientes.

Paciente en el centro del ensayo

Junto con los pacientes, EU-PEARL ha desarrollado una metodología innovadora y genérica para facilitar el diseño, la configuración y la implementación de los ensayos de plataforma. Estas herramientas y recursos alcanzan los aspectos estadísticos, normativos y operativos y garantizan que el diseño del ensayo incluye las premisas más importantes para los pacientes. Todos los cambios están pensados para implementar un cambio de paradigma en el funcionamiento tradicional de los ensayos clínicos. La nueva filosofía llamada Plataforma de Investigación Integrada (IRP) coloca a los pacientes en el centro del ensayo. Con la IRP, los tratamientos nuevos desarrollados por varias empresas y organizaciones para tratar una sola enfermedad se pueden ensayar de manera simultánea, secuencial y adaptativa.

El Dr. Joan Genescà, jefe del grupo de Enfermedades Hepáticas del VHIR, director clínico de Enfermedades Digestivas del Hospital Universitario Vall d'Hebron y coordinador científico de EU-PEARL, destaca cómo “la implicación de los pacientes ha estado primordial para el proyecto. Esperamos que el nuevo marco los permita acceder a tratamientos nuevos más rápidamente y con menos exposición a los grupos sin tratamiento”.

Entre los beneficios que representan por los pacientes estos tipos de ensayo clínicos está el hecho que puedan participar grupos más grandes y que puedan acceder a varios medicamentos a la vez que se aumenta la probabilidad de recibir el tratamiento y no formar parte del grupo de control. Además, si el tratamiento no resulta adecuado o se interrumpe, hay la opción de cambiar de grupo.

Se tiene que añadir que el gran número de participantes y la evaluación de los tratamientos en paralelo agiliza la generación de información y el desarrollo, aparte, de permitir hacer más análisis de subgrupos e individualizar las opciones terapéuticas. Y gracias al gran volumen de datos monitorizados con un mismo protocolo, se incrementa la seguridad y la reproductibilidad de los ensayos. Todo y la internacionalización del proceso, el paciente continuará disponiendo de un punto de contacto local de confianza en su idioma.

Primeras plataformas activas

Para demostrar la viabilidad de este marco innovador se han desarrollado cuatro plataformas colaborativas de ensayos para cuatro patologías muy diferentes: el trastorno depresivo mayor (salud mental), la tuberculosis multirresistente (una enfermedad infecciosa), la esteatohepatitis no alcohólica o enfermedad hepática por hígado graso (una enfermedad no contagiosa en aumento) y la neurofibromatosis (una enfermedad minoritaria). Actualmente, estas 4 plataformas están en situación de poder iniciar los ensayos clínicos dependiendo de las posibilidades de encontrar la financiación adecuada y de disponer de los diferentes medicamentos a evaluar.

Esta experiencia ha permitido impulsar directrices de gestión, protección e intercambio de datos reales y plantillas para apoyar al diseño y el desarrollo de plataformas de ensayos dentro de redes clínicas y de pacientes, optimizadas y estandarizadas mediante las historias clínicas electrónicas.