El consorci EU-PEARL (EU Patient-cEntric clinicAl tRial pLatforms), liderat pel Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR), amb la col·laboració de Teamit, i Janssen, ha presentat un marc innovador que permet desenvolupar plataformes col·laboratives d’assaigs (assaigs de plataforma). Aquest tipus d’assaigs estan agafant una importància cada cop més gran en la recerca clínica, ja que aporten eficiència i agilitat als processos de desenvolupament de fàrmacs.

El canvi de paradigma és que es basen en una malaltia, en lloc d’un compost únic se n’avaluen varis, i no s’aturen fins que no s’ha trobat un tractament eficaç. El marc és fruit de més de 3 anys de treball d’EU-PEARL, una associació estratègica publico-privada finançada per la Iniciativa sobre medicaments innovadors (IMI). El consorci ha estat format per 36 socis, incloent-hi organitzacions acadèmiques, hospitals, laboratoris farmacèutics, infraestructures europees, organismes reguladors i representants dels pacients. 

Pacient al centre de l’assaig

Juntament amb els pacients, EU-PEARL ha desenvolupat una metodologia innovadora i genèrica per facilitar el disseny, la configuració i la implementació dels assaigs de plataforma. Aquestes eines i recursos abasten els aspectes estadístics, normatius i operatius i garanteixen que el disseny de l’assaig inclou les premisses més importants per als pacients. Tots els canvis estan pensats per implementar un canvi de paradigma en el funcionament tradicional dels assaigs clínics. La nova filosofia anomenada Plataforma de Recerca Integrada (IRP) col·loca als pacients al centre de l’assaig.  Amb la IRP, els tractaments nous desenvolupats per diverses empreses i organitzacions per tractar una sola malaltia es poden assajar de manera simultània, seqüencial i adaptativa.

El Dr. Joan Genescà, cap de grup de Malalties Hepàtiques del VHIR, director clínic de Malalties Digestives de l’Hospital Universitari Vall d’Hebron i coordinador científic d’EU-PEARL, destaca com “la implicació dels pacients ha estat primordial per al projecte. Esperem que el nou marc els permeti accedir a tractaments nous més ràpidament i amb menys exposició als grups sense tractament”.

Entre els beneficis que representen pels pacients aquests tipus d’assaigs clínics està el fet que hi puguin participar grups més grans i que puguin accedir a diversos medicaments alhora que s’augmenta la probabilitat de rebre el tractament i no formar part del grup de control. A més si el tractament no resulta adequat o s’interromp hi ha l’opció de canviar de grup. 

S’hi ha d’afegir que el gran nombre de participants i l’avaluació dels tractaments en paral·lel agilitza la generació d’informació i el desenvolupament, a part, de permetre fer més anàlisis de subgrups i individualitzar les opcions terapèutiques. I gràcies al gran volum de dades monitoritzades amb un mateix protocol, s’incrementa la seguretat i la reproductibilitat dels assajos. Tot i la internacionalització del procés, el pacient continuarà disposant d’un punt de contacte local de confiança en el seu idioma.

Primeres plataformes actives

Per demostrar la viabilitat d’aquest marc innovador s’han desenvolupat quatre plataformes col·laboratives d’assaigs per a quatre patologies molt diferents: el trastorn depressiu major (salut mental), la tuberculosi multiresistent (una malaltia infecciosa), l’esteatohepatitis no alcohòlica o malaltia hepàtica per fetge gras (una malaltia no contagiosa en augment) i la neurofibromatosi (una malaltia minoritària). Actualment, aquestes 4 plataformes estan en situació de poder iniciar els assaigs clínics depenent de les possibilitats de trobar el finançament adequat i de disposar dels diferents medicaments a avaluar.

Aquesta experiència ha permès impulsar directrius de gestió, protecció i intercanvi de dades reals i plantilles per donar suport al disseny i el desenvolupament de plataformes d’assaigs dins de xarxes clíniques i de pacients, optimitzades i estandarditzades mitjançant les històries clíniques electròniques.