Los ensayos clínicos son parte esencial de la investigación clínica, centrada en estudios para evaluar la eficacia y/o seguridad de nuevos tratamientos o técnicas diagnósticas. Para ello, es esencial la participación de personas (pacientes o voluntarios sanos) o el estudio de sus datos o pacientes. En el Día Mundial del Ensayo Clínico destacamos el crecimiento de los ensayos clínicos en los que participa el Vall d'Hebron Instituto de Investigación (VHIR).

Un año más, batimos récords. Durante el 2022, VHIR inició 205 ensayos clínicos y se alcanzó los 675 activos, con la participación de más de 100 investigadores principales. De estos, un 40% se encuentran en fases tempranas.

Durante el último año, más de 100 investigadores principales participaron en el desarrollo de los ensayos. Además, se incorporaron más de 800 nuevos pacientes en ensayos llevados a cabo en el VHIR. "La puesta en marcha de ensayos clínicos es la mejor estrategia para poner al alcance de los pacientes diagnósticos y terapias innovadoras que no estén todavía disponibles y que pueden cambiar la calidad de vida de las personas", enfatiza el Dr. Xavier Cañas, director de Promoción de la Investigación Clínica del Campus Vall d'Hebron.

En los últimos meses destaca la participación de nuestros profesionales en ensayos que se han puesto en marcha. Entre ellos se encuentra el inicio de un estudio pionero que analiza la seguridad y efecto de la terapia CAR-T para el lupus y un trabajo que probará el primer medicamento impreso en 3D en Europa en niños.

Por lo que se refiere a nuevos resultados, un trabajo de Vall d'Hebron ha demostrado que un nuevo indicador permite detener el tratamiento con aspirina en un 90% de mujeres durante el embarazo, sin consecuencias negativas para las gestantes ni para los bebés. Además, hemos liderado un ensayo que muestra resultados exitosos de un fármaco neuroprotector para reducir la mortalidad del ictus isquémico. En el campo de la COVID-19, Vall d'Hebron ha participado en el ensayo para probar la eficacia y seguridad de la vacuna de HIPRA que ha permitido su aprobación. En oncología pediátrica, destaca el ensayo BEACON, en el que se demuestra la efectividad del tratamiento con la inmunoterapia con dinutuximab beta (anti-GD2) para el neuroblastoma.

Nuevos ensayos del VHIR para mejorar la vida de los y las pacientes

El VHIR es referente en ensayos clínicos que tienen un impacto directo en la supervivencia y calidad de vida de los y las pacientes. Muestra de ello es que, desde 2010, el VHIR ha participado en ensayos de Fase III de más del 20% de los nuevos fármacos que han llegado al mercado. Entre ellos se encuentran fármacos para diferentes enfermedades como la diabetes tipo II, la epilepsia, la atrofia muscular espinal, la hepatitis C o la infección por VIH. Cabe destacar el alto impacto en el ámbito pediátrico, ya que un 21% del total de ensayos de Vall d'Hebron se llevan a cabo en niños y adolescentes.

EU-PEARL: la plataforma colaborativa de ensayos clínicos en Europa

Desde 2019, Vall d'Hebron ha participado activamente en el proyecto EU-PEARL (EU Patient-cEntric clinicAl tRial pLatforms), una alianza público-privada financiada por la Iniciativa de Medicamentos Innovadores (IMI) con el objetivo de transformar cómo se realizan los ensayos clínicos. El proyecto ha conceptualizado y liderado el diseño de una plataforma de investigación integrada y centrada en el paciente para el desarrollo de nuevos medicamentos en Europa.

EU-PEARL ha permitido desarrollar plataformas para probar múltiples fármacos al mismo tiempo en cuatro enfermedades: el trastorno depresivo mayor, la tuberculosis, la esteatohepatitis no alcohólica (NASH) y la neurofibromatosis. En este sentido, destaca la creación de guías de recomendaciones y recursos para realizar estos estudios. En el diseño de estas herramientas se ha tenido en cuenta el punto de vista de los pacientes mediante la estrecha colaboración con asociaciones de pacientes.

Todo ello, las plataformas creadas por EU-PEARL contribuyen a realizar ensayos clínicos más eficientes, favorecer el acceso de los pacientes a nuevas terapias, y reducir el tiempo necesario para desarrollar y llevar el mercado nuevos medicamentos.