Un equipo internacional de científicos liderado por Ludwig Kappos, del Hospital Universitario de Basilea, y que cuenta entre sus investigadores principales con el jefe de la Unidad de Neuroinmunología Clínica del Hospital Universitario Vall d'Hebron, Xavier Montalban, ha demostrado por primera vez la efectividad en humanos de un fármaco oral para el tratamiento de la esclerosis múltiple en brotes. El estudio, que ha contado con pacientes de 32 centros de 10 países europeos y Canadá, se publica en la edición de hoy de la prestigiosa revista científica The New England Journal of Medicine.

El trabajo ha hecho una constatación inicial de los efectos en humanos del fingolimod, un nuevo agente inmunomodulador oral desarrollado por los Laboratorios Novartis, que en animales ha logrado prevenir la aparición de la enfermedad y reducir los déficits neurológicos causados por ella. El fármaco actúa frenando los ataques del sistema inmunológico sobre el sistema nervioso.

El estudio en humanos, en el que inicialmente participaron 281 pacientes, ha constatado una primera fase de seis meses, completada por 255 pacientes, en la que un grupo tomó fingolimod y otro placebo. Posteriormente, en una segunda fase también de seis meses que completaron 227 enfermos, los pacientes que habían tomado placebo pasaron a recibir también el nuevo fármaco.

Durante la primera fase, se demostró que el fingolimod logra reducir significativamente tanto el número de lesiones cerebrales detectadas mediante resonancia magnética como la actividad clínica de la enfermedad. Durante la segunda fase, se detectó una mejoría de los pacientes que pasaron del placebo al fármaco. Estos esperanzadores resultados han significado la puesta en marcha inmediata de estudios con más enfermos y de más duración que, si obtienen resultados positivos, pueden desembocar en la autorización y comercialización del nuevo fármaco.

La esclerosis múltiple es una enfermedad en la que, por causas desconocidas, el sistema inmunológico del individuo ataca su propio sistema nervioso y provoca la progresiva destrucción de la mielina, una sustancia que envuelve las células nerviosas. Es la causa no traumática más común de discapacidad neurológica entre los jóvenes de 20 a 40 años y en nuestro país tiene una prevalencia de 60 de cada 100.000 habitantes. Se manifiesta típicamente en brotes irregulares que pueden provocar una gran variedad de síntomas, desde problemas visuales hasta debilidad muscular, dificultades de coordinación y de habla, fatiga severa o dolor.

Los dos principales tratamientos existentes actualmente, el interferón beta y el acetato de glatirámero, logran reducir los brotes en un 30%. Sin embargo, no siempre son efectivos y, como se administran en forma de inyección, provocan problemas de irritación y reacción adversa que pueden afectar la calidad de vida del enfermo.

El desarrollo de un nuevo fármaco oral podría incrementar la efectividad del conjunto de tratamientos existentes y reducir los inconvenientes de las inyecciones. De todas maneras, el estudio también ha detectado efectos adversos en el fingolimod, como nasofaringitis, dificultad para respirar, dolor de cabeza, diarrea y náuseas. Los nuevos estudios con más enfermos y de más duración serán determinantes para precisar los beneficios e inconvenientes del fármaco.