El Vall d'Hebron Institut de Recerca (VHIR) y la biofarmacéutica "http://www.sombiotech.com/" SOM Biotech, con sede en el "http://www.pcb.ub.edu/homePCB/live/ct/p1.asp" Parc Científic de Barcelona (PCB), han firmado un acuerdo para desarrollar conjuntamente la fase clínica de un fármaco para la amiloidosis por transtiretina (ATTR). La colaboración comenzará con la realización de un ensayo de prueba de concepto en 20 individuos-voluntarios sanos y pacientes afectados por la variante polineuropática de esta enfermedad- que confirme la eficacia y seguridad del compuesto SOM0226. El producto, un fármaco reposicionado desarrollado por SOM Biotech, podría ser efectivo para todas las variantes del ATTR y ha sido designado recientemente medicamento huérfano por la Food and Drug Administration (FDA) de Estados Unidos.La amiloidosis asociada a transtiretina es una enfermedad rara, de pronóstico severo e incapacitante, que afecta principalmente el sistema nervioso periférico y miocardio y, en algunos casos, se hereda de padres a hijos. La enfermedad se origina cuando el hígado y otras zonas del organismo producen la proteína transtiretina mutada, provocando una serie de agregados que se depositan en múltiples órganos. Esta acumulación extraordinaria de origen proteico -conocida como depósitos de amiloide- provoca daños celulares locales que se manifiestan con una variedad de síntomas clínicos, que conducen a la muerte del paciente en un periodo de entre 5 y 15 años, después de sufrir problemas cardíacos y nerviosos importantes.“Actualmente, en el mercado mundial sólo existe un tratamiento farmacológico para la fase temprana de una de las formas de amiloidosis por transtiretina, la variante polineuropática. Su coste es muy elevado y únicamente tiene la aprobación para Europa, por lo que existe una clara necesidad médica que apoya el desarrollo de nuevos medicamentos para el tratamiento de esta enfermedad", afirma el neurólogo Dr. José Gamez, jefe del grupo de investigación del Sistema Nervioso Periférico del VHIR y coordinador de la Unidad de Enfermedades Neuromusculares del Servicio de Neurología del Hospital Universitario Valle de Hebron, y donde se realizarán las pruebas clínicas.