"http://www.sombiotech.com/" SOM Biotech, con sede en el "http://www.pcb.ub.edu/homePCB/live/ct/p1.asp" Parc Científic de Barcelona, ha iniciado la fase clínica de un innovador tratamiento oral para la amiloidosis por transtiretina (ATTR): el compuesto SOM0226, un fármaco de reposicionamiento desarrollado íntegramente por la biofarmacéutica. El ensayo, de Fase IIa de prueba de concepto en humanos, se lleva a cabo en el Hospital Universitario Vall d'Hebron bajo la coordinación del Dr. Josep Gámez –jefe del "http://www.vhir.org/larecerca/grupsrecerca/ca_grups_equip.asp?Idioma=es&mv1=2&mv2=1&mh1=2&mh2=1&mh3=1&mh4=0&ms=0&area=4&grup=12&menu=3" grupo del Sistema Nervioso y Periférico del Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR)– y el tratamiento ya ha sido administrado a los primeros pacientes. El hospital asumirá conjuntamente con la biotech los riesgos y retornos económicos del desarrollo clínico del fármaco, con el reciente apoyo del Ministerio de Economía y Competitividad.La amiloidosis asociada a transtiretina es una enfermedad rara, de pronóstico severo e incapacitante, que afecta principalmente al sistema nervioso periférico y el corazón y que, en algunos casos, se hereda de padres a hijos. La enfermedad se origina cuando el hígado y otras zonas del organismo producen la proteína transtiretina (TTR) mutada, provocando una serie de agregados que se depositan en múltiples órganos. Esta acumulación extraordinaria de origen proteico -conocida como depósitos de amiloide- provoca daños celulares locales con una variedad de síntomas clínicos, que incluyen problemas cardíacos y neurológicos graves, y conducen a la muerte del paciente en un periodo de entre 5 y 15 años."Actualmente, en Europa no existe ningún otro fármaco en proceso de aprobación sanitaria para la amiloidosis por transtiretina. Los únicos tratamientos disponibles son un fármaco descubierto en Estados Unidos (con el desorbitante precio de más de 140.000 € al año por paciente) y el trasplante de hígado, adecuados sólo para una población muy particular y con un coste socio-sanitario muy elevado”, afirma el Dr. Raúl Insa, fundador y director general de SOM Biotech.El SOM0226 es un potente inhibidor del proceso amiloidogénico con un innovador mecanismo de acción dual: como estabilizador de la proteína transtiretina y, a la vez, como disruptor de las fibras una vez depositadas en los tejidos. Además, el fármaco sería efectivo para las 4 variantes de la amiloidosis por transtiretina (polineuropática, cardiaca, senil sistémica y SNC selectiva), incluyendo las etapas más avanzadas de la enfermedad.Como consecuencia, “esta nueva alternativa terapéutica no sólo podrá combatir la amiloidosis por transtiretina sino que también podrá prevenir su progresión, evitando la formación de fibras amiloides”, destaca el Dr. Gámez.