"http://www.sombiotech.com/" SOM Biotech, amb seu al "http://www.pcb.ub.edu/homePCB/live/ct/p1.asp" Parc Científic de Barcelona, ha iniciat la fase clínica d’un innovador tractament oral per a l’amiloïdosi per transtiretina (ATTR): el compost SOM0226, un fàrmac de reposicionament desenvolupat íntegrament per la biofarmacèutica. L’assaig, de Fase IIa de prova de concepte en humans, es duu a terme a l’Hospital Universitari Vall d'Hebron, sota la coordinació del Dr. Josep Gámez, cap del grup del "http://www.vhir.org/larecerca/grupsrecerca/ca_grups_equip.asp?Idioma=ca&mv1=2&mv2=1&mh1=2&mh2=1&mh3=1&mh4=0&ms=0&area=4&grup=12&menu=3" Sistema Nerviós i Perifèric del Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR), i el tractament ja ha estat administrat als primers pacients. L’hospital assumirà conjuntament amb la biotech els riscs i retorns econòmics del desenvolupament clínic del fàrmac, amb el recent suport del Ministeri d’Economia i Competitivitat. L’amiloïdosi associada a transtiretina és una malaltia rara, de pronòstic sever i incapacitant, que afecta principalment el sistema nerviós perifèric i el cor i que, en alguns casos, s'hereta de pares a fills. La malaltia s’origina quan el fetge i altres zones de l’organisme produeixen la proteïna transtiretina (TTR) mutada, tot provocant una sèrie d’agregats que es dipositen en múltiples òrgans. Aquesta acumulació extraordinària d'origen proteic –coneguda com a dipòsits d’amiloide– provoca danys cel·lulars locals que es manifesten amb una varietat de símptomes clínics. Aquests símptomes inclouen problemes cardíacs i neurològics importants que condueixen a la mort del pacient en un període d’entre 5 i 15 anys.“Actualment, a Europa no existeix cap altre fàrmac en procés d'aprovació sanitària per a l’amiloïdosi per transtiretina. Els únics tractaments disponibles son un fàrmac descobert als Estats Units (amb el desorbitant preu de més de 140.000€ a l’any per pacient) i el transplantament de fetge, adequat només per a una població molt particular i amb un cost socio-sanitari molt elevat”, afirma el Dr. Raúl Insa, fundador i director general de SOM Biotech.El SOM0226 és un potent inhibidor del procés amiloidogènic amb un innovador mecanisme d'acció dual: com a estabilitzador de la proteïna transtiretina i disruptor de les fibres un cop dipositades als teixits. D’altra banda, el fàrmac també seria efectiu per a les 4 variants de l’amiloïdosi per transtiretina (polineuropàtica, cardíaca, senil sistèmica i SNC selectiva), incloent-hi les etapes més avançades de la malaltia.Com a conseqüència, “aquesta nova alternativa terapèutica no només podrà combatre l’amiloïdosi per transtiretina sinó que també podrà prevenir la seva progressió, evitant la formació de fibres amiloides”, destaca el Dr. Gámez.