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Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de dosis escalonadas múltiples para evaluar la seguridad, la tolerabi

Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de dosis escalonadas múltiples para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacodinámica, la eficacia y la farmacocinética de DYNE-251 administrado a pacientes con distrofia muscular de Duchenne susceptibles de omisión del exón 51.

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  • Código protocolo: DYNE251-DMD-201
  • Código EudraCT: 2021-005478-24
  • Patología: Duchenne muscular dystrophy
  • Fármaco: DYNE-251
  • Promotor: Dyne Therapeutics, Inc., a Delaware corporation
  • Investigador/a principal:  Munell Casadesus, Francina
  • Grupo de investigación:  Neurologia infantil
  • Servicio: Neurologia pediàtrica
  • Fase: Fase II
  • Reclutamiento: Cerrado
  • Estado: Finalizado

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