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Terapia Génica en el Sistema Nervioso

La medicina aún tiene muchos desafíos por resolver, especialmente sobre enfermedades complejas, que dependen de un gran número de factores genéticos y ambientales. Entre ellos, destacan los trastornos neurodegenerativos y autoinmunes que afectan al sistema nervioso central (SNC), porque el SNC es difícil de acceder y manipular con tratamientos farmacológicos clásicos y, además, no disponemos de tratamientos curativos eficaces para tratarlos. 

Para abordar estos problemas, hemos centrado nuestros intereses de investigación en estrategias de terapia génica para enfermedades autoinmunes y trastornos neurodegenerativos, especialmente aquellas asociadas al envejecimiento.
 

Equipo

Jon Esandi Jauregui

Jon Esandi Jauregui

Investigador predoctoral
Terapia Génica en el Sistema Nervioso
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Jorge Lunar Roldarn

Jorge Lunar Roldarn

Técnico de investigación
Terapia Génica en el Sistema Nervioso
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Laia Rubio Ortega

Laia Rubio Ortega

Técnico de investigación
Terapia Génica en el Sistema Nervioso
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Laura Rodriguez Estévez

Laura Rodriguez Estévez

Investigador postdoctoral
Terapia Génica en el Sistema Nervioso
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Lluc Tarruell Roma

Lluc Tarruell Roma

Técnico de investigación
Terapia Génica en el Sistema Nervioso
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Marc Cabrera Hurtado

Marc Cabrera Hurtado

Técnico de investigación
Terapia Génica en el Sistema Nervioso
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Jon Esandi Jauregui

Jon Esandi Jauregui

Investigador predoctoral
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Jorge Lunar Roldarn

Jorge Lunar Roldarn

Técnico de investigación
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Laia Rubio Ortega

Laia Rubio Ortega

Técnico de investigación
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Laura Rodriguez Estévez

Laura Rodriguez Estévez

Investigador postdoctoral
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Lluc Tarruell Roma

Lluc Tarruell Roma

Técnico de investigación
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Marc Cabrera Hurtado

Marc Cabrera Hurtado

Técnico de investigación
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Proyectos

Terapia génica para MECP2 personalizada utilizando la tecnología CRISPR/Cas9 junto con administración por AAV, en cultivo de células 3D y ratones KI

IP: Miguel Chillon Rodriguez
Colaboradores: -
Entidad financiadora: Instituto de Salud Carlos III
Financiación: 169097.5
Referencia: AC20/00051
Duración: 01/01/2021 - 31/10/2024

Publicaciones

Efficacy of AAV serotypes to target Schwann cells after intrathecal and intravenous delivery.

PMID: 34857831
Revista: Scientific Reports
Año: 2021
Referencia: Sci Rep. 2021 Dec 2;11(1):23358. doi: 10.1038/s41598-021-02694-1.
Factor de impacto: 4.38
Tipo de publicación: Artículo en revista internacional
Autores: Kagiava, A, Richter, J, Tryfonos, C, Leal-Julia, M, Sargiannidou, I, Christodoulou, C, Bosch, A, Kleopa, K A et al.
DOI: 10.1038/s41598-021-02694-1

PolyPurine Reverse Hoogsteen Hairpins Work as RNA Species for Gene Silencing.

PMID: 34576188
Revista: INTERNATIONAL JOURNAL OF MOLECULAR SCIENCES
Año: 2021
Referencia: Int J Mol Sci. 2021 Sep 16;22(18). pii: ijms221810025. doi: 10.3390/ijms221810025.
Factor de impacto: 5.924
Tipo de publicación: Artículo en revista internacional
Autores: Aubets, Eva, Chillon, Miguel, Ciudad, Carlos J, Noe, Veronique et al.
DOI: 10.3390/ijms221810025

Specific Expression of Glial-Derived Neurotrophic Factor in Muscles as Gene Therapy Strategy for Amyotrophic Lateral Sclerosis.

PMID: 33786805
Revista: Neurotherapeutics
Año: 2021
Referencia: Neurotherapeutics. 2021 Apr;18(2):1113-1126. doi: 10.1007/s13311-021-01025-6. Epub 2021 Mar 30.
Factor de impacto: 7.62
Tipo de publicación: Artículo en revista internacional
Autores: Modol-Caballero, Guillem, Garcia-Lareu, Belen, Herrando-Grabulosa, Mireia, Verdes, Sergi, Lopez-Vales, Ruben, Pages, Gemma, Chillon, Miguel, Navarro, Xavier, Bosch, Assumpcio et al.
DOI: 10.1007/s13311-021-01025-6

Low Zinc Levels at Admission Associates with Poor Clinical Outcomes in SARS-CoV-2 Infection.

PMID: 33572045
Revista: Nutrients
Año: 2021
Referencia: Nutrients. 2021 Feb 9;13(2). pii: nu13020562. doi: 10.3390/nu13020562.
Factor de impacto: 5.719
Tipo de publicación: Artículo en revista internacional
Autores: Vogel-Gonzalez, Marina, Tallo-Parra, Marc, Herrera-Fernandez, Victor, Perez-Vilaro, Gemma, Chillon, Miguel, Nogues, Xavier, Gomez-Zorrilla, Silvia, Lopez-Montesinos, Inmaculada, Arnau-Barres, Isabel, Sorli-Redo, Maria Luisa et al.
DOI: 10.3390/nu13020562

AAVrh.10 immunogenicity in mice and humans. Relevance of antibody cross-reactivity in human gene therapy.

PMID: 25410741
Revista: GENE THERAPY
Año: 2015
Referencia: Gene Ther. 2015 Feb;22(2):196-201. doi: 10.1038/gt.2014.103. Epub 2014 Nov 20.
Factor de impacto: 3.104
Tipo de publicación: Artículo en revista internacional
Autores: Thwaite, R, Pages, G, Chillon, M, Bosch, A et al.
DOI: 10.1038/gt.2014.103

Secreted and Transmembrane alphaKlotho Isoforms Have Different Spatio-Temporal Profiles in the Brain during Aging and Alzheimer's Disease Progression.

PMID: 26599613
Revista: PLoS One
Año: 2015
Referencia: PLoS One. 2015 Nov 24;10(11):e0143623. doi: 10.1371/journal.pone.0143623. eCollection 2015.
Factor de impacto: 3.234
Tipo de publicación: Artículo en revista internacional
Autores: Masso, Anna, Lizcano, Jose Miguel, Canete, Manuel, Garcia, Belen, Torres-Lista, Virginia, Puig, Meritxell, Bosch, Assumpcio, Chillon, Miguel, Gimenez-Llort, Lydia, Sanchez, Angela et al.
DOI: 10.1371/journal.pone.0143623

Experimental diabetes in neonatal mice induces early peripheral sensorimotor neuropathy.

PMID: 24846610
Revista: NEUROSCIENCE
Año: 2014
Referencia: Neuroscience. 2014 Aug 22;274:250-9. doi: 10.1016/j.neuroscience.2014.05.015. Epub 2014 May 15.
Factor de impacto: 3.327
Tipo de publicación: Artículo en revista internacional
Autores: Ariza, L, Pages, G, Garcia-Lareu, B, Cobianchi, S, Ruberte, J, Otaegui, P J, Chillon, M, Navarro, X, Bosch, A et al.
DOI: 10.1016/j.neuroscience.2014.05.015

Intrathecal administration of IGF-I by AAVrh10 improves sensory and motor deficits in a mouse model of diabetic neuropathy.

PMID: 26015946
Revista: Molecular therapy. Methods & clinical developm
Año: 2014
Referencia: Mol Ther Methods Clin Dev. 2014 Jan 15;1:7. doi: 10.1038/mtm.2013.7. eCollection 2014.
Factor de impacto: 0
Tipo de publicación: Artículo en revista internacional
Autores: Homs, Judit, Pages, Gemma, Ariza, Lorena, Casas, Caty, Chillon, Miguel, Navarro, Xavier, Bosch, Assumpcio et al.
DOI: 10.1038/mtm.2013.7

Construction, production, and purification of recombinant adenovirus vectors.

PMID: 24132485
Revista: Methods in molecular biology (Clifton, N.J.)
Año: 2014
Referencia: Methods Mol Biol. 2014;1089:159-73. doi: 10.1007/978-1-62703-679-5_12.
Factor de impacto: 0
Tipo de publicación: Artículo en revista internacional
Autores: Penalva, Cristina, Monfar, Merce, Chillon, Miguel, Piedra, Jose, Ontiveros, Maria, Miravet, Susana et al.
DOI: 10.1007/978-1-62703-679-5_12

Production of chimeric adenovirus.

PMID: 24132489
Revista: Methods in molecular biology (Clifton, N.J.)
Año: 2014
Referencia: Methods Mol Biol. 2014;1089:231-43. doi: 10.1007/978-1-62703-679-5_16.
Factor de impacto: 0
Tipo de publicación: Artículo en revista internacional
Autores: Miralles, Marta, Garcia, Marc, Tejero, Marcos, Bosch, Assumpcio, Chillon, Miguel et al.
DOI: 10.1007/978-1-62703-679-5_16

Helper dependent adenovirus vectors: progress and future prospects.

PMID: 24369061
Revista: CURRENT GENE THERAPY
Año: 2013
Referencia: Curr Gene Ther. 2013 Oct;13(5):370-81.
Factor de impacto: 5.318
Tipo de publicación: Revisión en revista nacional
Autores: Cots, Dan, Bosch, Assumpcio, Chillon, Miguel et al.
DOI:

Short-fiber protein of ad40 confers enteric tropism and protection against acidic gastrointestinal conditions.

PMID: 23746215
Revista: Human Gene Therapy Methods
Año: 2013
Referencia: Hum Gene Ther Methods. 2013 Aug;24(4):195-204. doi: 10.1089/hgtb.2012.096. Epub 2013 Jun 27.
Factor de impacto: 0
Tipo de publicación: Artículo en revista internacional
Autores: Fernandez, Ester, Rodriguez, Ester, Romero, Carolina, Rio, Adolfo, Miralles, Marta, Raventos, Aida, Planells, Laura, Burgueno, Joan F, Hamada, Hirofumi, Perales, Jose Carlos et al.
DOI: 10.1089/hgtb.2012.096

Actualidad

Noticias

Son estudios centrados en osteoporosis y enfermedad de Gaucher.

La Alianza Europea para la Investigación de Enfermedades Raras (ERDERA) se pusó en marcha en septiembre, con un presupuesto estimado de 380 millones de euros y el objetivo de mejorar la vida de pacientes con enfermedades minoritarias.

La terapia génica protege, modelos animales, contra los déficits cognitivos asociados al envejecimiento, mejora la función motora y retrasa la aparición de enfermedades como la esclerosis lateral amiotrófica o el Alzheimer.

Tarifas

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