Estudio en fase I/II de escalada de dosis para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de VX-522 en pacientes a partir de 18 años con fibrosis quística y un genotipo del CFTR que no responde al tratamiento modulador del CFTR

• Código protocolo: VX21-522-001
• Código EudraCT: No aplica
• Grupo de investigación: Neumología
• Servicio: Neumología
• Investigador/a principal:  Álvarez Fernandez, Antonio
• Patología: Malalties del sistema respiratori
• Fase: Fase I

A randomized, phase II, double-blind, placebo-controlled study to investigate the safety and efficacy of KER-012 in combination with background therapy in adult participants with pulmonary arterial hypertension (TROPOS Study)

• Código protocolo: KER-012-A201
• Código EudraCT: _
• Grupo de investigación: Neumología
• Servicio: Neumología
• Investigador/a principal:  López Meseguer, Manuel
• Patología: Malalties del sistema respiratori
• Fase: Fase II

A study evaluating the safety and efficacy of once-weekly dosing of somapacitan in a basket study design in paediatric participants with short stature either born small for gestational age or with Turner syndrome, Noonan syndrome or idiopathic short stature.

• Código protocolo: NN8640-4469
• Código EudraCT: No aplica
• Grupo de investigación: Crecimiento y Desarrollo
• Servicio: Pediatría General y Especialidades
• Investigador/a principal:  Mogas Viñas, Eduard
• Patología: Certes afeccions originades en el període perinatal
• Fase: Fase III
• Estado: Reclutando voluntarios

A phase 3, multicentre, randomised, double-blind, vehicle-controlled, parallel-group study to evaluate, the efficacy and safety of tribanulib 10 mg, ointment applied to a treatment, field larger than 25 cm and up to 10 cm in adult patients with actinic keratosis.

• Código protocolo: M-14867-33
• Código EudraCT: No aplica
• Grupo de investigación: Investigación Biomédica en Melanoma
• Servicio: Dermatologia
• Investigador/a principal:  Ferrándiz Pulido, Carla
• Patología: Tumors
• Fase: Fase III
• Estado: Reclutando voluntarios

Estudio de seguimiento a largo plazo de pacientes con MPS IIIA procedentes de ensayos clínicos de terapia génica que incluyen la administración de ABO-102 (scAAV9.U1a.hSGSH)

• Código protocolo: LTFU-ABO-102
• Código EudraCT: 2019-002979-34
• Grupo de investigación: Neurología Pediátrica
• Servicio: Pediatría General y Especialidades
• Investigador/a principal:  Toro Riera, Mireia del
• Patología: Malalties del sistema nerviós
• Fase: Fase III

A randomised, double-blind, placebo-controlled, parallel group trial evaluating safety, tolerability, pharmacodynamics and pharmacokinetics of BI 1291583 one tablet once daily over 12 weeks versus placebo in adult patients with cystic fibrosis bronchiectasis (ClairaflyTM)

• Código protocolo: 1397-0013
• Código EudraCT: No aplica
• Grupo de investigación: Neumología
• Servicio: Neumología
• Investigador/a principal:  Álvarez Fernandez, Antonio
• Patología: Malalties del sistema respiratori
• Fase: Fase II
• Estado: Reclutando voluntarios

Estudio multicéntrico y abierto para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y el efecto sobre las convulsiones y los síntomas conductuales del radiprodil en pacientes con complejo de esclerosis tuberosa (CET) o displasia cortical focal (DCF) tipo II

• Código protocolo: RAD-GRIN-201
• Código EudraCT: No aplica
• Grupo de investigación: Grupo de Investigación del Estado Epiléptico y Epilepsia Aguda
• Servicio: Neurología
• Investigador/a principal:  Toledo Argany, Manuel
• Patología: Malalties del sistema nerviós
• Fase: Fase I
• Estado: Reclutando voluntarios

Estudio de fase 3 multicéntrico, de etiqueta abierta para evaluar la eficacia, farmacocinética, seguridad e inmunogenicidad del ustekinumab administrado porvía subcutánea en participantes pediátricos con artritis psoriásica juvenil activa(PSUMMIT Jr)

• Código protocolo: CNTO1275JPA3001
• Código EudraCT: 2020-005503-40
• Grupo de investigación: Reumatología
• Servicio: Reumatología
• Investigador/a principal:  Lopez Corbeto, Mireia
• Fase: Fase III
• Estado: Reclutando voluntarios