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22/07/2014

El Dr. Gámez obtiene financiación para dos proyectos en la convocatoria "Retos-Colaboracion 2014"

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22/07/2014

El grupo Sistema Nervioso Periférico del VHIR colaborará con empresas biotecnológicas en la búsqueda de nuevos fármacos

El grupo Sistema Nervioso Periférico, liderado por el Dr. Josep Gámez en el VHIR, obtuvo la financiación de dos proyectos de colaboración con la industria biotecnológica, que concede el Programa Estatal de Investigación, Desarrollo e Innovación para el periodo 2014-2016. La cantidad otorgada fue de 142,805 euros y 92,563 euros para cada uno.  El Dr. Gámez destaca el hecho de que “el VHIR ha recibido apoyo para dos proyectos a pesar del elevado nivel de competencia para dicha convocatoria”. También resalta “la gran importancia de establecer colaboraciones con la industria biotecnológica para el avance de la investigación biomédica y el desarrollo de nuevos tratamientos”. El primer proyecto, en el que colaboran el Hospital de Vall d'Hebron, "http://www.minoryx.com/" Minoryx Therapeutics, "http://www.ascil-biopharm.com/" Ascil Biopharm, los "http://www.reigjofre.com/ca/" laboratorios Reig Jofre y la "http://www.cun.es/" Clínica Universitaria de Navarra, tiene como objetivo el desarrollo de un fármaco derivado de la pioglitazona para el tratamiento de la adrenolecuodistrofia ligada al cromosoma X (ALD), una enfermedad neurodegenerativa genética, incurable al día de hoy.  Se debe a la acumulación de ácidos grasos de cadena muy larga en plasma y tejidos (en particular en cerebro) y los síntomas incluyen problemas de comportamiento, visión, audición y coordinación, ataques epilépticos y demencia. Es por tanto potencialmente mortal y debilitante a largo plazo debido al daño progresivo en el cerebro y los nervios.La pioglitazona, usada en el tratamiento de diabetes, se ha evaluado en la ALD y otras enfermedades neurodegenerativas, pero con poca eficacia clínica. El consorcio postula que esto es por su baja exposición a nivel del sistema nervioso central y por esta razón propone estrategias innovadoras para mejorar esta exposición. El objetivo es formular un análogo o una nueva formulación que permita aumentar los niveles de producto en el cerebro y presente una relación riesgo/beneficio más favorable que la actual formulación comercializada para diabetes.Esto permitirá además que se genere abundante propiedad intelectual alrededor de patentes de las nuevas formas farmacéuticas y su uso.   El objetivo del segundo proyecto, en el que participan el VHIR, la empresa "http://www.sombiotech.com/" SOM Biotech, y la "http://www.uab.cat/" Universitat Autònoma de Barcelona (UAB), es el desarrollo de un medicamento para el tratamiento de la amiloidosis por transtiretina (ATTR), una enfermedad huérfana, irreversible y fatal causada por la acumulación aberrante de depósitos insolubles de la proteína transtiretina (TTR) en distintos órganos. La ATTR forma parte de las amiloidosis, un conjunto de desórdenes causados por la agregación de proteínas y la formación de depósitos proteicos insolubles en tejidos y órganos, impidiendo su buen funcionamiento y con consecuencias a menudo fatales. Tienen una incidencia anual conjunta de 3,3 por cada millón de personas en España. Este proyecto tiene como finalidad desarrollar hasta la fase clínica un fármaco cuya actividad en el tratamiento de la ATTR fue descubierta por SOM Biotech mediante una plataforma de screening virtual, capaz de identificar nuevas actividades terapéuticas de fármacos existentes. Estudios realizados por la empresa han demostrado que el producto en cuestión es capaz de estabilizar la proteína TTR, impidiendo la formación de depósitos amiloides en diferentes sistemas experimentales. También induce la disgregación de fibras amiloides ya formadas, por lo que se podría aplicar en casos avanzados de la enfermedad, para revertir su progresión. Los miembros del consorcio señalan que esta acción dual posiciona al producto como una alternativa terapéutica superior a otros productos en desarrollo para esta enfermedad.

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