El grup Sistema Nerviós Perifèric, liderat pel Dr. Josep Gámez al Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR), ha obtingut finançament de dos projectes de col·laboració amb la indústria biotecnològica, que concedeix el Programa Estatal de Investigación, Desarrollo e Innovación per al període 2014-2016. La quantitat atorgada és de 142.805 euros i 92.563 euros. El Dr. Gámez destaca el fet que “el VHIR ha rebut suport per a dos projectes malgrat l’elevat nivell de competència d’aquesta convocatòria”. També ressalta “la gran importància d’establir col·laboracions amb la indústria biotecnològica per a l’avenç de la recerca biomèdica i el desenvolupament de nous tractaments”. El primer projecte, en el qual hi col·laboren el Vall d’Hebron, "http://www.minoryx.com/" Minoryx Therapeutics, "http://www.ascil-biopharm.com/" Ascil biopharm, els "http://www.reigjofre.com/ca/" laboratoris Reig Jofre i la "http://www.cun.es/" Clínica Universitaria de Navarra, té com a objectiu el desenvolupament d’un fàrmac derivat de la pioglitazona per al tractament de l’adrenoleucodistròfia lligada al cromosoma X (ALD), una malaltia neurodegenerativa genètica, incurable a dia d’avui. Està causada per l’acumulació d’àcids grassos de cadena molt llarga en plasma i teixits (en particular en cervell) i els símptomes inclouen problemes de comportament, visió, audició i coordinació, atacs epilèptics i demència. És per tant potencialment mortal i debilitant a llarg termini pel dany progressiu en el cervell i els nervis.La pioglitazona, utilitzada en el tractament de la diabetis, s’ha avaluat en la ALD i altres malalties neurodegeneratives, però amb poca eficàcia clínica. El consorci postula que això es produeix per la seva baixa exposició a nivell del sistema nerviós central i per aquesta raó proposa estratègies innovadores per a millorar aquesta exposició. L’objectiu és formular un anàlog o una nova formulació que permeti augmentar els nivells de producte en el cervell i presenti una relació risc/benefici més favorable que l’actual formulació comercialitzada per a la diabetis. Això permetrà també que es generi abundant propietat intel·lectual al voltant de patents de les noves formes farmacèutiques i el seu ús. L’objectiu del segon projecte, en el qual hi participen el VHIR, l’empresa "http://www.sombiotech.com/" SOM Biotech i la "http://www.uab.cat/" Universitat Autònoma de Barcelona (UAB), és el desenvolupament d’un medicament per al tractament de l’amiloidosi per transtiretina (ATTR), una malaltia orfe, irreversible i fatal causada per l’acumulació aberrant de dipòsits insolubles de la proteïna transtiretina (TTR) en diferents òrgans. La ATTR forma part de les amiloïdosis, un conjunt de desordres causats per l’agregació de proteïnes i la formació de dipòsits proteics insolubles en teixits i òrgans, impedint el seu bon funcionament i amb conseqüències sovint fatals. Tenen una incidència anual conjunta de 3,3 per cada milió de persones a Espanya. Aquest projecte té com a finalitat desenvolupar fins a la fase clínica un fàrmac que capaç d’identificar noves activitats terapèutiques de medicaments existents. L’activitat d’aquest fàrmac en el tractament de la ATTR va ser descoberta per SOM Biotech a través d’una plataforma de screening virtual. Estudis realitzats per l’empresa han demostrat que el producte en qüestió és capaç d’estabilitzar la proteïna TTR, impedint la formació de dipòsits amiloides en diferents sistemes experimentals. També indueix la disgregació de fibres, amiloides ja formades, de manera que es podria aplicar en casos avançats de la malaltia, per revertir la seva progressió. Els membres del consorci assenyalen que aquesta acció dual posiciona al producte com una alternativa terapèutica superior a altres productes en desenvolupament per a aquesta malaltia.