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24/04/2024

El trasplante de progenitores hematopoyéticos de un donante no familiar funciona como terapia curativa para menores con enfermedades sanguíneas no oncológicas

Investigadors del VHIR a la reunió anual de EBMT transplantament progenitors hematopoetics 

Investigadors del VHIR a la reunió anual de EBMT transplantament progenitors hematopoetics 

Investigadors del VHIR a la reunió anual de EBMT transplantament progenitors hematopoetics 

Investigadors del VHIR a la reunió anual de EBMT transplantament progenitors hematopoetics 

24/04/2024

Vall d’Hebron presenta en la Reunión Anual de EBMT en trasplante de progenitores hematopoyéticos los resultados positivos de dos estudios relacionados con la talasemia transfusión dependiente y la aplasia medular grave.

Los niños y niñas que padecen enfermedades sanguíneas tradicionalmente se han curado gracias a trasplantes de un donante hermano HLA idéntico. En caso de no obtener ese donante compatible, los pacientes se someten a tratamientos largos e incluso crónicos, sin que esto les garantice una buena calidad de vida. 

El pasado 14 de abril tuvo lugar Reunión Anual de EBMT (European SocietyBlood and Marrow Transplantation), un encuentro europeo sobre trasplante de progenitores hematopoyéticos (TPH), donde profesionales del Servicio de Oncología y Hematología Pediátricas del Hospital Universitario Vall d’Hebron y del grupo de Cáncer y Enfermedades Hematológicas Infantiles del Vall d’Hebron Instituto de Investigación (VHIR) apostaron por presentar los resultados de dos estudios pediátricos utilizando un donante no familiar HLA idéntico.

La Dra. Maribel Benítez presentó los resultados excelentes del TPH en niños y niñas con talasemia transfusión dependiente, una enfermedad hereditaria y crónica de los glóbulos rojos que provoca anemia grave. Hasta ahora los pacientes reciben de por vida transfusiones cada 3 a 5 semanas. Este tratamiento conlleva el riesgo de efectos secundarios por el exceso de hierro y aloinmunización, que es cuando el sistema inmunológico del paciente produce anticuerpos contra los glóbulos rojos transfundidos. Además, supone la dependencia hospitalaria para recibir las transfusiones.

“La posibilidad de recibir un trasplante de progenitores hematopoyéticos no sólo de un hermano sino también de un donante no familiar HLA idéntico permite la curación de estos pacientes, logrando la independencia transfusional”, afirma la Dra. Maribel Benítez, adjunta del Servicio de Oncología y Hematología Pediátricas de Vall d’Hebron e investigadora del grupo de Cáncer y Enfermedades Hematológicas Infantiles del VHIR. 

Por su parte, la Dra. Luz Uría presentó la curación en niños y niñas con aplasia medular grave también a través del trasplante de progenitores hematopoyéticos de un donante no familiar HLA idéntico. Esta enfermedad se caracteriza por una desaparición total o parcial de precursores hematopoyéticos en la médula ósea y, como consecuencia, los pacientes sufren infecciones graves, anemia y plaquetopenia. Hasta hace poco tiempo cuando el o la menor no disponía de un donante hermano HLA idéntico para el trasplante tenía que recibir un tratamiento inmunosupresor largo. Dicho tratamiento difícilmente cura a los pacientes y tienen riesgo de evolucionar hacia un síndrome mielodisplásico o una leucemia.

La Dra. Luz Uría, adjunta del Servicio de Oncología y Hematología Pediátricas de Vall d’Hebron e investigadora del grupo de Cáncer y Enfermedades Hematológicas Infantiles del VHIR, confirma que “los resultados de este estudio han permitido la curación de todos los pacientes abriendo la posibilidad de curación a través del trasplante de donante no emparentado en primera línea a muchos pacientes que no disponen de un donante hermano HLA idéntico”. Para ello, el equipo destaca que previamente será necesaria una evaluación exhaustiva del donante y el paciente para tratar de reducir los riesgos derivados del trasplante.
 

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El trabajo, que ofrece una guía para el manejo clínico de estos pacientes, revela que solo los menores con trasplante reciente de células madre hematopoyéticas o que sufren otras enfermedades adicionales tienen mayor riesgo de complicaciones por COVID-19.

“Generación de un banco de modelos PDX (patient-derived xenografts) ortotópicos quirúrgicos en el marco de un programa de medicina personaliza en cáncer pediátrico” ha sido el trabajo premiado, del grupo de Cáncer y Enfermedades Hematológicas Infantiles.

En el Día Mundial del Ensayo Clínico, destacamos algunos de los estudios donde hemos participado que han confirmado la eficacia de nuevos fármacos y han permitido su aprobación por las agencias reguladoras.

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