El Vall d’Hebron Instituto de Investigación (VHIR) participó en la segunda Asamblea General del proyecto europeo RealiseD, celebrada los días 28 y 29 de enero en el Recinte Modernista de Sant Pau. El encuentro reunió a más de 100 participantes de los sectores público y privado para evaluar el progreso del primer año del proyecto y definir las próximas prioridades, reafirmando el compromiso con los principios de cocreación y con los objetivos transformadores del consorcio.

RealiseD agrupa a cerca de 40 socios procedentes del ámbito académico, organismos reguladores, institutos de investigación clínica y hospitales, organizaciones de pacientes, compañías farmacéuticas e infraestructuras europeas de investigación. El proyecto está coordinado por la Sigmund Freud Private University (SFU) y AstraZeneca, cuenta con financiación de la Innovative Health Initiative (IHI) y se desarrollará hasta 2029.

El objetivo de RealiseD es establecer nuevos estándares de referencia para los ensayos clínicos en enfermedades minoritarias. Para ello, el proyecto se basa en los avances y resultados de iniciativas previas como EU-PEARL o Screen4Care, así como en otros proyectos relevantes como ERICA, IDeA o ERDERA. A través de un enfoque de cocreación, el consorcio desarrolla herramientas, metodologías y estándares para mejorar el diseño innovador de los ensayos clínicos, incorporando nuevos métodos como la Real World Evidence y las tecnologías digitales en salud. Los resultados se concretarán en herramientas de uso práctico para la planificación y ejecución de ensayos clínicos.

La participación del VHIR para mejorar los ensayos clínicos

En representación del VHIR asistieron a la reunión profesionales del Laboratorio de Anemias Raras del VHIR, liderado por la Dra. Mar Mañú, jefa del Laboratorio de Anemias Raras del grupo de Cáncer y Enfermedades Hematológicas Infantiles del VHIR y coordinadora científica de la red ERN-EuroBloodNet. El equipo lidera el desarrollo de un sistema de derivación de pacientes, un modelo cuyo objetivo es facilitar que las personas con enfermedades minoritarias lleguen al centro más adecuado en el momento oportuno. Este sistema quiere contribuir a reducir los retrasos en el diagnóstico, concentrar la experiencia médica en centros especializados y facilitar la participación de los pacientes en registros, estudios y ensayos clínicos.

Además, la Dra. Mar Mañú colabora en uno de los casos de uso centrados en las Neoplasias Mielodisplásicas y Mieloproliferativas (MDS/MPN), en colaboración con la Humanitas University (Italia). Desde este ámbito, el grupo aporta su experiencia clínica para contribuir a la validación de metodologías innovadoras para el diseño y análisis de ensayos clínicos más eficaces, realistas y adaptados a las necesidades de las personas con enfermedades minoritarias.

Avances del primer año y líneas de trabajo

Durante la reunión se destacaron los esfuerzos colaborativos y el trabajo desarrollado durante el primer año. Se presentaron los primeros resultados, desarrollos metodológicos y avances operativos en diferentes sesiones de trabajo. Entre ellos, se compartieron resultados preliminares de una encuesta actualmente en curso destinada a identificar y comprender mejor los factores que influyen en la participación en ensayos clínicos en enfermedades raras.

La reunión también puso de relieve el papel central de los pacientes en el diseño de los ensayos clínicos y la importancia de implicarlos desde las primeras fases del diseño de los estudios, no solo en etapas finales, con el fin de orientar las prioridades de investigación y garantizar que los estudios respondan a las necesidades reales de los pacientes y las familias.

Además, el proyecto está desarrollando un marco basado en principios regulatorios y de evaluación de tecnologías sanitarias (HTA). Este marco se validará mediante casos de uso en enfermedades raras y ultrarraras, con la implicación activa de las Redes Europeas de Referencia (ERN) y de organizaciones como la EMA e IQWiG, también miembros del consorcio.

Este proyecto recibe el apoyo de la Innovative Health Initiative Joint Undertaking (IHI JU) en virtud del acuerdo de subvención n.º 101165912. La JU recibe apoyo del programa de investigación e innovación Horizon Europe de la Unión Europea y de COCIR, EFPIA, Europa Bío, MedTech Europe y Vaccines Europe.

Las opiniones y puntos de vista expresados son únicamente los de los autores. No reflejan necesariamente los de la Innovative Health Initiative Joint Undertaking ni los de sus miembros, que no pueden ser considerados responsables.