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03/07/2023

El VHIR lidera el estudio de una terapia génica para detener la progresión de enfermedades neurodegenerativas

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03/07/2023

La terapia génica protege, modelos animales, contra los déficits cognitivos asociados al envejecimiento, mejora la función motora y retrasa la aparición de enfermedades como la esclerosis lateral amiotrófica o el Alzheimer.

La Universitat Autònoma de Barcelona (UAB) y la empresa de biotecnología Anew Medical han firmado un acuerdo de licencia que permitirá a investigadores de la Universidad avanzar en el estudio de una terapia génica para el Alzheimer y la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) que han patentado y están desarrollando. El estudio lo lideran investigadores del Institut de Neurociències (INc-UAB)., del Departamento de Bioquímica y Biología Molecular de la Universidad y el Vall d’Hebron Instituto de Investigación (VHIR), cuenta con la participación de la Institución Catalana de Investigación y Estudios Avanzados (ICREA) y el Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Neurodegenerativas (CIBERNED).

La terapia licenciada se basa en la proteína antienvejecimiento Klotho, expresada por el gen del mismo nombre. Los investigadores de los grupos de la UAB, liderados por Assumpció Bosch, Miguel Chillón (VHIR) y Xavier Navarro, han constatado en ratones que la regulación de esta proteína tiene un efecto neuroprotector, antiinflamatorio, antioxidante, regenerador y promielinizante, todos ellos procesos implicados en enfermedades neurodegenerativas.  

Los investigadores han aplicado ya la terapia génica con Klotho en ratones modelos de ELA y Alzheimer con un tratamiento único dirigido a todos los músculos esqueléticos mediante vectores virales sin capacidad infecciosa, llamados virus adenoasociados (AAV). Los resultados obtenidos hasta ahora han mostrado una mejora en la función motora y un retraso clínicamente importante en la aparición de estas enfermedades.

El objetivo de la terapia es detener o retrasar los procesos patológicos asociados a la neurodegeneración proporcionando niveles sostenidos de la proteína Klotho en el cerebro, el líquido cefalorraquídeo y las neuronas motoras del tejido muscular, con una única dosis administrada en el sistema nervioso central. Alternativamente a la terapia génica, también prevén que funcione mediante la administración de la proteína exógena.

El acuerdo firmado con Anew permitirá acelerar el desarrollo preclínico de la estrategia y validar los resultados en diferentes modelos animales con diferentes isoformas del gen.

"Estudiaremos los cambios en los tejidos más afectados por la progresión de estas enfermedades neurodegenerativas y los efectos de Klotho en su fisiopatología para diseccionar los mecanismos de acción de la proteína, con el objetivo final de hallar un nuevo tratamiento que pueda llegar a la fase clínica", señalan Miguel Chillón y Assumpció Bosch.

Joseph Sinkule, director ejecutivo de Anew Medical, ha manifestado que son “muy afortunados de poder trabajar con instituciones de gran calidad investigadora, como la UAB, y con sus investigadores, puesto que los datos son muy convincentes y la necesidad de encontrar terapias para el ELA, el Alzheimer y otras enfermedades neurodegenerativas es extremadamente urgente".

Anew Medical, que los próximos meses entrará en el mercado bursátil tecnológico Nasdaq, es una empresa estadounidense que desarrolla terapias innovadoras para revertir la progresión de enfermedades neurodegenerativas y del cáncer. Con la licencia exclusiva de esta patente de la UAB, la compañía financiará los ensayos preclínicos y clínicos que se desarrollarán en la Universidad y en instituciones adscritas.

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